Sangamo BioSciences gibt Data Vorstellung des ersten in vivo Nachweis von ZFN-vermittelte Gen-Korrektur über systemische Verabreichung bei der American Society for Hematology
Four Presentations Highlight Application of ZFP Technology in Improved Immunotherapeutics and ZFP Therapeutics® for Monogenic and Rare Diseases Vier Vorträge Highlight Anwendung von ZFP-Technologie in Verbesserte Immuntherapeutika und ZFP Therapeutics ® für monogene und seltene Krankheiten
RICHMOND, Calif. Richmond, CA , , Dec. 7, 2010 7. Dezember 2010 /PRNewswire/ -- / PRNewswire / - Sangamo BioSciences, Inc. Sangamo BioSciences, Inc. (Nasdaq: SGMO) announced today the presentation of preclinical data that demonstrate the ability to permanently correct a disease gene in an animal using systemic delivery of zinc finger nucleases (ZFNs). (Nasdaq: SGMO) gab heute die Präsentation von präklinischen Daten, die die Fähigkeit, dauerhaft zu korrigieren einer Krankheit Gen in ein Tier mit Hilfe systemische Verabreichung von Zink-Finger-Nukleasen (ZFNs) zu demonstrieren. The presentation was one of four made by Sangamo's collaborators at the 52nd Annual Meeting of the Die Präsentation war eine von vier durch die Sangamo Mitarbeiter bei der 52. Jahrestagung der gemacht American Society of Hematology American Society of Hematology (ASH), which is being held in (ASH), die derzeit in ist gehalten Orlando, Florida Orlando, Florida . .
Abst.# 647 "Manipulating Higher Order Chromatin Structure of the Beta-Globin Locus by Targeted Tethering of a 'looping' Factor" Oral Session: Thalassemia and Globin Gene Regulation: Regulation of Globin Gene Expression Abst. # 647 "Bearbeiten Higher Order Chromatin Struktur des beta-Globin Locus durch gezielte Tethering einer" Schleife "Factor" Oral Session Thalassämie und Globingens Verordnung: Verordnung des Globin-Gen Expression
These data demonstrate the use of zinc finger DNA-binding proteins (ZFPs) as a tool to dissect the role of the physical structure of a chromosome in gene regulation. Diese Daten zeigen die Verwendung von Zink-Finger DNA-bindende Proteine (ZFPs) als Instrument, um die Rolle der physischen Struktur eines Chromosoms in der Genregulation zu sezieren.
Abst.# 3764 "Editing Human Lymphocyte Specificity for Safe and Effective Adoptive Immunotherapy of Leukemia" Poster Session: Gene Therapy and Transfer: Poster II Abst: #. 3764 "Bearbeiten Human Lymphocyte Spezifität für sichere und wirksame adoptiven Immuntherapie von Leukämien" Poster Session Gentherapie und Transfer: Poster II
The study describes a ZFN-based method for improving the potency, specificity and safety of T-cell immunotherapy approaches to cancer immunotherapy. Die Studie beschreibt eine ZFN-basierte Verfahren zur Verbesserung der Wirksamkeit, Spezifität und Sicherheit der T-Zell-Immuntherapie Ansätze zur Immuntherapie von Krebs.
Abst.# 3766 "HLA and TCR Knockout by Zinc Finger Nucleases: Toward "off-the-Shelf" Allogeneic T-Cell Therapy for CD19+ Malignancies" Poster Session: Gene Therapy and Transfer: Poster II . Abst # 3766 "HLA und TCR Knockout von Zinc Finger Nukleasen: Gegen" off-the-Shelf "allogene T-Zell-Therapeutikum für CD19 + Malignome" Poster Session: Gentherapie und Transfer: Poster II
These data provide proof of concept for the use of ZFN-based gene modification to develop 'off-the-shelf' cell-based immunotherapies to treat individuals of any HLA type. Diese Daten liefern Proof of Concept für die Nutzung von ZFN-basierten genetischen Veränderung zu entwickeln "off-the-shelf" Zell-basierte Immuntherapien für Einzelpersonen von HLA-Typ zu behandeln.
Abst.# LBA-5 "Phenotypic Correction of a Mouse Model of Hemophilia B by In Vivo Genetic Correction of the F9 Gene" Oral Session: Late-Breaking Abstracts Session Abst: #. LBA-5 "Phänotypische Korrektur von einem Mausmodell der Hämophilie B durch in vivo genetische Korrektur der F9 Gene" Oral Session Late-Breaking Abstracts Session
"These data represent important progress in the advancement of systemic ZFN-based therapeutics towards clinical development," said "Diese Daten stellen wichtige Fortschritte bei der Weiterentwicklung von systemischen ZFN-basierter Therapeutika in die klinische Entwicklung", sagte Dale Ando Dale Ando , MD, Sangamo's vice president of therapeutic development and chief medical officer. , MD, Vice President Sangamo der therapeutischen Entwicklung und Chief Medical Officer. "Using a mouse model of hemophilia B, we have demonstrated successful functional correction of a human gene for the clotting factor, Factor IX, by direct systemic delivery into the animal rather than by delivery into cells ex vivo . Our ZFN approach, which enables permanent correction of the disease-related gene in situ , circumvents the problems of traditional gene-addition approaches that result in random insertion and the loss of normal regulation of the gene which may lead to malignancy or other unintended consequences." "Mit einem Maus-Modell der Hämophilie B, haben wir vivo nachgewiesen erfolgreiche funktionelle Korrektur eines menschlichen Gens für den Gerinnungsfaktor, Faktor IX, durch direkte systemische Verabreichung in das Tier nicht durch die Lieferung an die Zellen ab. Unsere ZFN Ansatz, der permanente ermöglicht Korrektur der krankheitsbezogenen Gen in situ, umgeht die Probleme der traditionellen Gen-Addition Ansätze dazu führen, dass eine zufällige Insertion und der Verlust der normalen Regulation des Gens, welche Konsequenzen kann zu ungewollten Bösartigkeit oder andere. "
Scientists demonstrated efficient ZFN-mediated correction of a defective human Factor IX gene in a mouse model of hemophilia B by delivering ZFNs and a corrected donor DNA sequence directly into the animals. Die Wissenschaftler zeigten effiziente ZFN-vermittelte Korrektur eines fehlerhaften menschlichen Faktor IX-Gens in einem Mausmodell der Hämophilie B durch die Bereitstellung ZFNs und eine korrigierte Spender-DNA-Sequenz direkt in die Tiere. Stable levels of protein made from the corrected human gene could be measured in the plasma of the treated animals and resulted in the restoration of normal rates of blood clotting for the period of the study. Stabilen Niveau des Proteins aus dem korrigierten menschliche Gen konnte im Plasma der behandelten Tiere gemessen und resultierte in der Wiederherstellung der normalen Tarife der Blutgerinnung für den Zeitraum der Studie. The study was carried out in the laboratory of Die Studie wurde im Labor der durchgeführten Katherine High Katherine High , MD, Investigator, , MD, Investigator, Howard Hughes Medical Institute Howard Hughes Medical Institute , Professor of Pediatrics, , Professor für Kinderheilkunde, University of Pennsylvania University of Pennsylvania School of Medicine and Director, School of Medicine und Direktor, Center for Cellular and Molecular Therapeutics Center for Cellular and Molecular Therapeutics at The Children's Hospital of The Children's Hospital of Philadelphia Philadelphia , in collaboration with Sangamo scientists. In Zusammenarbeit mit Sangamo Wissenschaftler.
"These data represent a fundamental step forward and provide important proof of concept that ZFNs can be delivered efficiently in vivo and have potential therapeutic value for the treatment of human disease," stated "Diese Daten stellen einen grundlegenden Schritt nach vorn und geben wichtige Proof of Concept, dass ZFNs kann vivo geliefert werden effizient und haben potentiellen therapeutischen Wert für die Behandlung menschlicher Krankheiten", erklärte Edward Lanphier Edward Lanphier , Sangamo's president and chief executive officer. , Sangamo President und Chief Executive Officer. "Our ZFN technology platform is broadly applicable and has been demonstrated to enable permanent gene modification, as in our CCR5 HIV clinical programs and in the studies presented this week at ASH. We believe that this technology, which can be applied to any disease-relevant gene, provides a unique and valuable therapeutic approach to the many human monogenic diseases that are currently classified as unmet medical needs." "Unsere ZFN Technologie-Plattform ist breit anwendbar und wurde gezeigt, dass permanente Veränderung der Gene zu aktivieren, wie in unserem CCR5 HIV klinischen Programmen und in den Studien präsentiert diese Woche auf der ASH. Wir glauben, dass diese Technologie, die angewendet werden können alle krankheitsrelevanten Gen, bietet eine einzigartige und wertvolle therapeutische Ansatz bei den vielen Menschen monogenen Erkrankungen, die derzeit als unerfüllte medizinische Bedürfnisse einzureihen sind. "
About Sangamo Über Sangamo
Sangamo BioSciences, Inc. Sangamo BioSciences, Inc. is focused on research and development of novel DNA-binding proteins for therapeutic gene regulation and modification. ist auf Forschung und Entwicklung neuartiger DNA-bindende Proteine für therapeutische Gen-Regulation und Modifikation konzentriert. The most advanced ZFP Therapeutic® development program is currently in a Phase Das am weitesten fortgeschrittene ZFP therapeutische ® Programm zur Entwicklung befindet sich derzeit in einer Phase 2b 2b clinical trial for evaluation of safety and clinical effect in patients with diabetic neuropathy and a Phase 2 trial in ALS. klinischen Studie zur Evaluierung der Sicherheit und klinische Wirkung bei Patienten mit diabetischer Neuropathie und eine Phase-2-Studie bei ALS. Sangamo also has a Phase 1 / 2 clinical trial and two ongoing Phase 1 clinical trials to evaluate the safety and efficacy for the treatment of HIV/AIDS as well as a Phase 1 trial for the treatment for recurrent glioblastoma multiforme. Sangamo hat auch eine Phase 1 / 2 Studie und zwei laufenden Phase 1 klinischen Studien zur Sicherheit und Wirksamkeit für die Behandlung von HIV / AIDS sowie eine Phase-1-Studie zur Behandlung für rezidivierendem Glioblastoma multiforme bewerten. Other therapeutic programs are focused on Parkinson's disease, monogenic diseases, neuropathic pain and nerve regeneration. Andere therapeutische Programme sind auf die Parkinson-Krankheit, monogene Krankheiten, neuropathischen Schmerzen und Nervenregeneration konzentriert. Sangamo's core competencies enable the engineering of a class of DNA-binding proteins known as zinc finger DNA-binding proteins (ZFPs). Sangamo Kernkompetenzen ermöglichen die Konstruktion einer Klasse von DNA-bindende Proteine), bekannt als Zink-Finger DNA-bindende Proteine (ZFPs. By engineering ZFPs that recognize a specific DNA sequence Sangamo has created ZFP transcription factors (ZFP TFs) that can control gene expression and, consequently, cell function. Durch Engineering ZFPs, dass eine bestimmte DNA-Sequenz Sangamo hat ZFP Transkriptionsfaktoren (ZFP TFs), dass die Genexpression steuern und kann somit die Zellfunktion geschaffen zu erkennen. Sangamo is also developing sequence-specific ZFP Nucleases (ZFNs) for gene modification. Sangamo entwickelt auch sequenzspezifische ZFP Nukleasen (ZFNs) für gentechnische Veränderung. Sangamo has established strategic partnerships with companies in non-therapeutic applications of its technology including Sangamo hat strategische Partnerschaften mit Unternehmen in nicht-therapeutischen Anwendungen seiner Technologie geschaffen einschließlich Dow AgroSciences Dow AgroSciences and und Sigma-Aldrich Corporation Sigma-Aldrich Corporation . . For more information about Sangamo, visit the company's website at www.sangamo.com/ . Für weitere Informationen über Sangamo, besuchen Sie die Website des Unternehmens unter www.sangamo.com/ .
ZFP Therapeutic® is a registered trademark of ZFP therapeutische ® ist eine eingetragene Marke der Sangamo BioSciences, Inc. Sangamo BioSciences, Inc.
This press release may contain forward-looking statements based on Sangamo's current expectations. Diese Pressemitteilung enthält möglicherweise zukunftsgerichtete Aussagen Erwartungen auf die aktuelle Sangamo. These forward-looking statements include, without limitation, the potential of ZFNs to treat h uman monogenic diseases, research and development of novel ZFP TFs and ZFNs and therapeutic applications of Sangamo's ZFP technology platform. Diese vorausschauenden Aussagen beinhalten, ohne Einschränkung, Potenzial ZFNs der Behandlung h Uman monogene Krankheiten, Forschung und Entwicklung von neuartigen ZFP TFS und ZFNs und therapeutische Anwendungen von Sangamo's ZFP Technologieplattform. Actual results may differ materially from these forward-looking statements due to a number of factors, including uncertainties relating to the initiation and completion of stages of our clinical trials, whether the clinical trials will validate and support the tolerability and efficacy of ZFNs, technological challenges, Sangamo's ability to develop commercially viable products and technological developments by our competitors. Die tatsächlichen Ergebnisse können wesentlich von diesen zukunftsgerichteten Aussagen aufgrund einer Reihe von Faktoren, einschließlich der Unsicherheiten im Zusammenhang mit der Anbahnung und Abschluss von Stufen unserer klinischen Studien, ob die klinischen Studien validiert und unterstützen die Verträglichkeit und Wirksamkeit von ZFNs, technologischen Herausforderungen , die Fähigkeit zu entwickeln Sangamo kommerziell tragfähige Produkte und technischen Entwicklungen von unseren Wettbewerbern. For a more detailed discussion of these and other risks, please see Sangamo's Für eine ausführlichere Diskussion dieser und anderer Risiken finden Sie in der Sangamo SEC SEC filings, including the risk factors described in its Annual Report on Form 10-K and its most recent Quarterly Report on Form 10-Q. Anmeldungen, einschließlich der Risikofaktoren Bericht beschrieben in seinem Jahresbericht auf Formular 10-K und seinem jüngsten Quartalsbericht auf Formular 10-Q. Sangamo BioSciences, Inc. Sangamo BioSciences, Inc. assumes no obligation to update the forward-looking info rmation contained in this press release. übernimmt keine Verpflichtung zur Veröffentlichung aktualisiert die zukunftsorientierten Informationen drücken rmationen, die in dieser.
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