ist bereits verfügbar in England (NHS), Europa, und anderen Ländern.
Sareptas Produkt doch nur jetzt in USA?
d. h. mit translarna gibt es bereits Erfahrung... mit eteplirsen nicht, und die Studie wurde auch nur mit 12 Teilnehmern durchgeführt?
Wo bitte ist nun die Rechtfertigung, dass Sarepta die Zulassung erhält, und PTC nicht, zumal die Effektivität von eteplirsen sehr umstritten ist?
z. B. hier www.fool.com/investing/2016/09/20/...-mistake-for-the-fda.aspx
Für Translarna gibt es jedoch schon tolle Erfolgsberichte von Patienten....
Also wenn es mit rechten Dingen zugeht, sollte doch PTC schon bald ebenfalls das approval bekommen, aber hat man eine Garantie - nein