Heute hat die US-amerikanische Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde einen strategischen Plan vorgestellt, um den vorhandenen Orphan-Bezeichnungs-Rückstand der Agentur zu beseitigen und eine rechtzeitige Antwort auf alle neuen Anträge auf Benennung mit festen Fristen zu gewährleisten. Der Orphan Drug Modernization Plan der Agentur kommt eine Woche nach FDA-Kommissar Scott Gottlieb verpflichtet, den Rückstand innerhalb von 90 Tagen zu beseitigen und auf alle neuen Anträge zur Benennung innerhalb von 90 Tagen nach Erhalt während seines Zeugnisses vor einem Senatsunterausschuss zu antworten. Wie unter dem Orphan Drug Act genehmigt, stellt das Ophphan Drug Designation Programm Waisenstatus für Drogen und Biologika zur Verfügung, die als solche für die sichere und wirksame Behandlung, Diagnose oder Prävention von seltenen Krankheiten definiert sind, die im Allgemeinen als Krankheiten definiert werden, die weniger als 200.000 betreffen Menschen in den Vereinigten Staaten. Orphan-Bezeichnung qualifiziert den Sponsor des Medikaments für verschiedene Entwicklungsanreize, einschließlich Steuergutschriften für klinische Studienkosten, Erleichterung von verschreibungspflichtigen Drogengebühren, wenn die Indikation für eine seltene Krankheit oder Bedingung ist, und die Eignung für sieben Jahre Marketing Exklusivität nach Genehmigung. Ein Antrag auf Orphan-Bezeichnung ist ein Schritt, der in der Drogenentwicklung aufgenommen werden kann und ist anders als die Einreichung einer Marketing-Anwendung mit der FDA. Derzeit hat die FDA etwa 200 Waisen Drogenbezeichnung Anfragen, die anstehende Überprüfung sind. Die Zahl der Orphan Drug Design Requests hat in den letzten fünf Jahren stetig zugenommen. Im Jahr 2016 erhielt das FDA-Büro für Orphan Products Development 568 neue Anträge auf Benennung - mehr als doppelt so viele Anfragen im Jahr 2012. Das erhöhte Interesse an dem Programm ist eine positive Entwicklung für diejenigen mit seltenen Krankheiten und unter diesem neuen Plan, die Agentur bleibt verpflichtet, das Programm voranzutreiben, um sicherzustellen, dass es diese Anfragen effizient und angemessen überprüfen kann. "Menschen, die mit seltenen Krankheiten leiden, sind zu oft mit keiner oder begrenzten Behandlungsmöglichkeiten konfrontiert, und welche Behandlungsmöglichkeiten können sie ziemlich teuer sein, zum Teil durch erhebliche Kosten für die Entwicklung von Therapien für kleinere Populationen", sagte FDA-Kommissar Scott Gottlieb, MD "-Kongress gab uns Werkzeuge, um die Entwicklung von neuartigen Therapien für seltene Krankheiten anzuregen, und wir beabsichtigen, diese Ressourcen in vollem Umfang zu nutzen, um den Amerikanern die sichere und wirksame Medikamente zu geben, die sie benötigen, und dass der Prozess für die Entwicklung dieser Innovationen ist So modern und effizient wie möglich. " Dies ist das erste Element mehrerer Bemühungen, die die FDA unter ihrem neuen "Medical Innovation Development Plan" unternehmen wird, der darauf abzielt, dass die Regulierungsinstrumente und -richtlinien der FDA modern, risikoorientiert und effizient sind. Das Ziel des Plans ist es, Wege zu finden, wie die FDA helfen kann, die Entwicklung sicherer, effektiver und transformierender medizinischer Innovationen zu erleichtern, die das Potenzial haben, die Krankheit erheblich zu beeinträchtigen und die Gesamtkosten im Gesundheitswesen zu senken. Unter den Elementen des Plans, um den Rückstand zu beseitigen, wird die FDA ein Backlog SWAT-Team bestehend aus Senior, erfahrene Gutachter mit erheblichem Know-how in Orphan Drug-Design. Das Team konzentriert sich ausschließlich auf die Backlog-Anwendungen, beginnend mit den ältesten Anfragen. Die Agentur wird auch eine neue gestraffte Designation Review Template verwenden, um die Konsistenz und Effizienz ihrer Bewertungen zu erhöhen. Das Programm wird auch darauf achten, in den medizinischen Produktzentren der Agentur zusammenzuarbeiten, um eine größere Effizienz zu schaffen, einschließlich der Durchführung von gemeinsamen Rezensionen mit dem Amt für pädiatrische Therapeutika, um seltene pädiatrische Erkrankungsbezeichnungen zu überprüfen. Um sicherzustellen, dass alle zukünftigen Anfragen innerhalb von 90 Tagen nach Erhalt eine Antwort erhalten, wird die Agentur einen vielfältigen Ansatz verfolgen. Diese Anstrengungen beinhalten unter anderem neue Schritte: Reorganisation der Überprüfungsmitarbeiter, um das Fachwissen zu maximieren und die Arbeitsbelastung zu verbessern; Besser das Know-how über die medizinischen Produktzentren der FDA zu nutzen; Und die Einrichtung eines neuen FDA Orphan Products Council, die helfen, wissenschaftliche und regulatorische Fragen zu behandeln, um sicherzustellen, dass die Agentur einen konsequenten Ansatz zur Regulierung von Orphan Drug Produkten und Überprüfung von Bezeichnungsanforderungen anwendet. Die Agentur beabsichtigt, um die erfolgreiche Beseitigung des Rückstands bis Mitte September zu kommunizieren und wird bald mehr Informationen über den Medical Innovation Development Plan zur Verfügung stellen. Die FDA, eine Agentur im US Department of Health and Human Services, fördert und schützt die öffentliche Gesundheit unter anderem durch die Gewährleistung der Sicherheit, Wirksamkeit und Sicherheit von Human- und Tierarzneimitteln, Impfstoffen und anderen biologischen Produkten für den menschlichen Gebrauch, Und medizinische Geräte. Die Agentur ist auch verantwortlich für die Sicherheit und Sicherheit der Nahrungsversorgung unserer Nation, Kosmetik, Nahrungsergänzungsmittel, Produkte, die elektronische Strahlung abgeben und Tabakprodukte regeln.
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