Der einfachkeithalber der die ganze Pressemeldung:
"Die EMA hat die Erteilung einer Zulassung in der Europäischen Union für Bylvay (Odevixibat) zur Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC) bei Patienten ab 6 Monaten empfohlen.
PFIC ist eine seltene, lebensbedrohliche Lebererkrankung. Die Patienten haben Leberzellen, die weniger in der Lage sind, Galle abzusondern (eine Flüssigkeit, die in der Leber produziert wird und hilft, Fette abzubauen). Die Ansammlung von Galle in den Leberzellen verursacht die Lebererkrankung. Die Symptome entwickeln sich typischerweise im Säuglingsalter, meist in den ersten Lebensmonaten. Etwa nur die Hälfte der betroffenen Kinder überlebt das Alter von 10 Jahren.
Starker Juckreiz (Pruritus) ist bei Kindern, bei denen PFIC diagnostiziert wurde, häufig. Dies kann zu teilweise schweren Kratzverletzungen, Schlafstörungen, Reizbarkeit und Aufmerksamkeitsstörungen führen.
Es besteht ein hoher ungedeckter Bedarf für diese Patienten, deren Behandlungsmöglichkeiten auf chirurgische Eingriffe und symptomatische medizinische Off-Label-Therapien beschränkt sind. Unbehandelt entwickeln viele PFIC-Patienten eine Lebererkrankung im Endstadium und benötigen eine Lebertransplantation.
Der Wirkstoff von Bylvay ist Odevixibat, ein reversibler, potenter, selektiver Inhibitor des ilealen Gallensäuretransporters (IBAT), der lokal im distalen Ileum (letzter Teil des Dünndarms) wirkt, die Wiederaufnahme von Gallensäuren reduziert und die Clearance von Gallensäuren durch den Dickdarm erhöht.
Die Hauptstudie, auf der die Empfehlung des EMA-Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) beruht, war eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Phase-3-Studie, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Bylvay bei Kindern mit PFIC untersucht wurde. Die Ergebnisse zeigten eine signifikante Reduktion der Serum-Gallensäuren bei gleichzeitiger signifikanter Reduktion des Juckreizes bei den mit Odevixibat behandelten Patienten. Diese Ergebnisse wurden in einer laufenden, langfristigen Open-Label-Follow-up-Studie beibehalten. Hepatische Parameter und Fibrose-Scores verbesserten sich oder waren über die Dauer der Studie (max. 72 Wochen) stabil. Es werden jedoch weitere Daten benötigt, um festzustellen, ob Odevixibat das Fortschreiten der Erkrankung und die Notwendigkeit einer Lebertransplantation verzögern kann. Der CHMP forderte daher eine registerbasierte Wirksamkeitsstudie als Follow-up.
Die häufigsten Nebenwirkungen sind Durchfall, Bauchschmerzen, hämorrhagische Diarrhöe, weicher Stuhl und Hepatomegalie (vergrößerte Leber).
Es wurden keine klinisch signifikanten Unterschiede im pharmakokinetischen, Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil von Odevixibat in Abhängigkeit von Alter, Geschlecht oder Rasse beobachtet.
Das Medikament wurde in das PRIME-Programm der EMA aufgenommen, das Entwicklern von Medikamenten, die das Potenzial haben, einen ungedeckten medizinischen Bedarf bei Patienten zu decken, zusätzliche Unterstützung bietet. Der CHMP prüfte den Antrag für Bylvay im Rahmen seines beschleunigten Bewertungsverfahrens, das den schnelleren Zugang von Patienten zu Medikamenten ermöglicht.
Da es sich bei PFIC um eine sehr seltene Erkrankung handelt, stimmte der CHMP zu, dass es nicht möglich ist, umfassende Daten zur Wirksamkeit unter normalen Anwendungsbedingungen vorzulegen. Daher empfahl der Ausschuss, eine Genehmigung für das Inverkehrbringen unter außergewöhnlichen Umständen zu erteilen, und forderte den Antragsteller auf, eine registergestützte Studie zur weiteren Charakterisierung der Wirksamkeit von Bylvay bei Patienten im Alter von 6 Jahren oder älter durchzuführen.
Eine Zulassung unter außergewöhnlichen Umständen ermöglicht Patienten den Zugang zu Arzneimitteln, die auf dem normalen Zulassungsweg nicht zugelassen werden können, da keine umfassenden Daten erhoben werden können, entweder weil es nur sehr wenige Patienten mit der Krankheit gibt, die Erhebung vollständiger Informationen über die Wirksamkeit und Sicherheit des Arzneimittels unethisch wäre oder weil es Lücken im wissenschaftlichen Kenntnisstand gibt. Diese Arzneimittel unterliegen besonderen Verpflichtungen und Überwachungen nach der Zulassung.
Die vom CHMP verabschiedete Stellungnahme ist ein Zwischenschritt auf dem Weg von Bylvay zum Patientenzugang. Das Gutachten wird nun an die Europäische Kommission weitergeleitet, damit diese eine Entscheidung über eine EU-weite Marktzulassung treffen kann. Sobald eine Marktzulassung erteilt wurde, werden Entscheidungen über Preis und Erstattung auf der Ebene der einzelnen Mitgliedstaaten getroffen, wobei die potenzielle Rolle/Verwendung dieses Medikaments im Kontext des nationalen Gesundheitssystems des jeweiligen Landes berücksichtigt wird.
Hinweise
Der Antragsteller für Bylvay ist Albireo.
Bylvay wurde am 13. Oktober 2017 in das PRIME-Programm aufgenommen.
Bylvay wurde am 17. Juli 2012 für die Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase als Arzneimittel für seltene Leiden ausgewiesen. Der Antragsteller für Bylvay wurde von der Agentur in verschiedenen Phasen vor der Einreichung des Zulassungsantrags wissenschaftlich beraten.
Nach diesem positiven CHMP-Gutachten wird der Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden (COMP) beurteilen, ob die Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden beibehalten werden soll."
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