ISIS Pharma

was haltet ihr von ISIS Pharmaceuticals (wkn 881 866 / nasdaq: isis.nas)???
mittelgroßes pharma-unternehmen aus den staaten. bei den analysten offenbar sehr beliebt. hat schon ein medikament rausgebracht und einige in der pipeline (gut diversifiziert).
ist in den letzten 2-3 wochen billig geworden. überlege mir eine einstieg...

und mit Geduld machste bei dem Wert zu den jetzigen Kursen nicht falsch. Könnten durchaus weit über die alten Höchstkurse noch in diesem Jahr steigen.

mich beunruhigt nur der kursverfall des letzten halben jahres. und die "gewinn"-lage sieht wohl noch über jahre bescheiden aus.
auf der anderen seite steht die aktie fast überall auf buy oder strong buy und bei boerse-go.de steht aktuell z.b.:

ISIS Pharmaceuticals wird - glaubt man dem Gerücht - in Kürze positive Testergebnisse für das Medikament gegen Lungenkrebs ISIS 3521 präsentieren. Am 21. Mai soll das Unternehmen das Produkt während der ASCO Konferenz präsentieren.

...könnt doch was sein!?

Isis ist total nach unten geshortet worden und Biotechunternehmen die keinen Gewinn machen sind z.Z. für die Investoren ein rotes Tuch, bzw. ziehen die Shorties an.

Mit viel Zeit ein super Invest, da die meisten garnicht wissen was Antisense ist und was für Chance für völlig neuartige Medikamente sich dadurch eröffnen.

in der Entwicklung

kommt und damit auch neue Indikationen und bisjetzt nicht heilbare Krankheiten in den Fokus rücken, was natürlich später auch mal zu weniger Konkurrenz führen könnte...Zudem bestätigen die vielen Partnerschaften auch das Interesse anderer Biotechs an dieser Technologie...ich kopiere hier nur mal eine wichtige Nachricht vom Januar 2008 rein:

"Zudem erinnere man sich nun vor allem der im Januar in trockene Tücher gebrachten Kooperation mit Genzyme, die es vor dem Hintergrund der jüngsten News in sich haben könnte. Bei dem Projekt gehe es um einen neuen Cholesterinsenker, der nach dem Debakel von Vytorin/Zetia auf einen weitaus weniger umkämpften Markt stoße als bisher erwartet. Der Wert addiere sich laut Vertrag auf Meilensteinzahlungen von bis zu 1,5 Mrd. USD zuzüglich 50% Gewinnbeteiligung einer möglichen Produkteinführung" (22.04.2008 Global Biotech Investing).

Hier werden die nächste Generation Wirkstoffe entwickelt, das was nach den Antikörpern kommt...und ISIS verfügt zudem über ein sehr gutes IP Portfolio und verdient schon gut an Lizenzen. - Zumindest beobachten finde ich -  

 

Genzyme and Isis Begin New Clinical Trials of Mipomersen

CAMBRIDGE, Mass. & CARLSBAD, Calif., Jan 12, 2009 (BUSINESS WIRE) --

Genzyme Corp. (Nasdaq: GENZ) and Isis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ISIS) today announced that they have begun two new studies of mipomersen, a novel lipid-lowering drug in late-stage development, and a third is currently screening patients. These three trials will provide additional data on mipomersen in high-risk patient populations. The new studies, together with ongoing trials, will also substantially increase the size of the database of patients treated with mipomersen over the next 18 months.

The trial currently screening patients will evaluate the safety and efficacy of mipomersen in patients with severe hypercholesterolemia who are on a maximally tolerated lipid-lowering regimen (previously referred to as apheresis-eligible patients). This phase 3 study includes patients who are not on LDL cholesterol apheresis but who have such severely elevated LDL-C levels that they are eligible for the procedure, and will enroll up to 75 patients.

In addition, the companies recently initiated a phase 3 trial in hypercholesterolemic patients on maximally tolerated dosages of statins who are at high risk for coronary heart disease. This study will enroll up to 180 patients. The companies have also begun a new phase 2 study in high-risk, high-cholesterol patients who are intolerant to statins, which will enroll up to 30 patients.

All three new trials are double-blind, placebo-controlled studies in which patients will be randomized 2:1 to receive a 200 mg dose of mipomersen or placebo weekly for 26 weeks, with percent change in LDL-C as the primary endpoint.

The companies in August began a phase 3 trial of mipomersen in patients with heterozygous familial hypercholesterolemia (heFH), a genetic disorder that causes severely elevated LDL-C levels.

"These are promising results for a very high-risk patient population that is in great need of new treatment options," said Genzyme Chief Medical Officer Richard A. Moscicki, M.D. "This is one of the largest studies of hoFH patients ever conducted, and we are very encouraged by these robust data and the emerging profile of the drug. With these results, we remain on-track with our development plan for mipomersen."

Consistent with previous studies evaluating mipomersen, the most commonly observed adverse events were injection site reactions, flu-like symptoms and elevations in liver transaminases. Of the 34 patients treated with mipomersen, 28 completed the study. One patient discontinued due to elevations in liver transaminases.

"The results announced today are good news for patients with hoFH," said John J. P. Kastelein, M.D., Ph.D., Professor of Medicine and Chairman of the Department of Vascular Medicine at the Academic Medical Centre Amsterdam. "The currently available treatments do not provide the magnitude of lipid lowering that these patients need, leaving them at extraordinarily high risk of cardiovascular events. Mipomersen has the potential to change the standard of care for hoFH patients, whose life expectancies are limited due to the severity of this disease."

"This is a historic moment for Isis and antisense technology as this study represents the first successful phase 3 trial with a systemically delivered antisense drug," said Isis Pharmaceuticals Chairman and CEO Stanley T. Crooke, M.D., Ph.D. "This drug exemplifies the potential of the antisense drug discovery platform pioneered by Isis. We look forward to benefitting patients in need with mipomersen and other drugs in our pipeline."

 

Ziel erfüllt, Kurs runter?? Oder hatte man mal wieder höhere Erwartungen...

The trial was a randomized, double-blind, placebo-controlled study that enrolled 51 hoFH patients, aged 12 and older. Seven patients were aged 12 to 17. Patients were randomized 2:1 to receive a 200 mg dose of mipomersen or placebo via weekly injections for 26 weeks. The trial was conducted at 10 sites in seven countries in North America, Europe, Asia, South America and Africa.

Data from this phase 3 study of mipomersen in patients with hoFH will form the basis of Genzyme's initial regulatory filing for marketing approval, which is anticipated in the second half of 2010.

nichts mehr los :)

dass der Wert in Deutschland nicht sehr bekannt ist und daher und auch in den uSA noch etwas unterschätzt ist; die Pipeline sieht gu aus und das Geschäftsmodell ist clever. Und spätestens wenn das erste Medikament mal auf dem Markt ist, wird man erkennen,d ass diese Technologier wirklich Zukunft hat.

und wenn das erste Medikament dann erst mal auf dem Markt ist, wird der Kurs weiter steigen...und die Pipeline ist voll.

Analog zu Morphosys wird es hier ab 2015 sehr interessant - ich hoffe mal, die werden dann nicht aufgekauft, sondern wir sehen erst mal 100 Euro / Aktie..:-) 

 

 

und die erste Zulassung kommt auch bald.:-) darüberhinaus hat ISIS eine interessante klinische Pipeline, die in den nächsten 1-2 Jahren noch einiges abwerfen sollte.

 

"The planned European and United States launches of KYNAMRO™ will be important milestones for Isis and for antisense technology.  KYNAMRO™ commercialization will change our financial position by adding commercial revenue to the steady stream of income we receive from our partnerships," said B. Lynne Parshall, Chief Operating Officer and CFO of Isis.  "We have maintained a strong financial position as we have approached this important event while also advancing the rest of our pipeline.  We have utilized an innovative and unique business model that has provided us with the cash to expand and mature our industry-leading pipeline.  As we look toward the future, in addition to KYNAMRO™ commercial revenue, we have other significant near-term opportunities for continued revenue growth with a wave of potential product launches in the next three to five years.  We also look forward to completing clinical studies on several  drugs that could be very attractive licensing candidates."

Upcoming Key Milestones

• Present KYNAMRO™ data at the upcoming European Society of Cardiology highlighting the potential of KYNAMRO™ to reduce the need for lipid-apheresis by lowering LDL-C values below thresholds for apheresis eligibility
• Report clinical data from multiple drugs in Isis' pipeline, including ISIS-SMN_Rx, an antisense drug Isis is evaluating in patients with spinal muscular atrophy
• Initiate a clinical study of ISIS-TTR_Rx in patients with familial amyloid polyneuropathy
• Earn a $25 million milestone payment from Genzyme following FDA marketing approval for KYNAMRO™
• Anticipate marketing approval of KYNAMRO™ in the United States and Europe

Financial Results
On a GAAP basis, Isis reported income from operations of $3.7 million for the three months ended June 30, 2012 and a loss from operations of $14.8 million for the six months ended June 30, 2012 compared to a loss from operations of $14.1 million and $30.2 million for the same periods in 2011.

All pro forma amounts referred to in this press release exclude non-cash compensation expense related to equity awards. Please refer to the reconciliation of pro forma and GAAP measures, which is provided later in this release.

Revenue
Revenue for the three and six months ended June 30, 2012 was $47.3 million and $70.6 million, respectively, compared to $24.8 million and $46.0 million for the same periods in 2011.  Isis' revenue fluctuates based on the nature and timing of payments under agreements with the Company's partners, including license fees, milestone-related payments and other payments. For example, Isis' revenue in the first half of 2012 was significantly higher than in the first half of 2011 primarily as a result of the $25 million milestone payment from Genzyme for FDA acceptance of the KYNAMRO™ NDA.  Also in the first half of 2012, Isis sold $6.2 million of drug substance to Genzyme to support the planned commercial launch of KYNAMRO™ and began recognizing revenue from the $29 million upfront payment the Company received from Biogen Idec earlier this year.  These increases were partially offset when the amortization of the upfront payments associated with the Genzyme collaboration ended in May 2012.

In June 2012, Isis and Biogen Idec entered into a new collaboration and license agreement for the development of a drug to treat myotonic dystrophy (DM1).  As part of this collaboration, Isis received a $12 million upfront payment, which Isis will begin amortizing into revenue over five years starting in the third quarter of 2012.

Operating Expenses
On a pro forma basis, operating expenses for the three and six months ended June 30, 2012 were $41.2 million and $80.6 million, respectively, compared to $36.4 million and $70.9 million for the same periods in 2011.  The moderately higher expenses in the first half of 2012 were primarily due to higher development costs associated with Isis' maturing pipeline of drugs offset by lower development expenses related to KYNAMRO™ because Genzyme is now sharing these expenses equally with Isis until KYNAMRO™ is profitable.  Genzyme is paying all of the marketing and selling expenses until KYNAMRO™ is profitable.

On a GAAP basis, Isis' operating expenses for the three and six months ended June 30, 2012 were $43.6 million and $85.3 million, respectively, compared to $38.9 million and $76.1 million for the same periods in 2011.

Net Loss
Isis reported a net loss of $1.2 million and $25.2 million for the three and six months ended June 30, 2012, respectively, compared to $17.9 million and $37.9 million for the same periods in 2011.  Basic and diluted net loss per share for the three and six months ended June 30, 2012 was $0.01 per share and $0.25 per share, compared to $0.18 per share and $0.38 per share for the same periods in 2011.  Isis' net loss for the first half of 2012 decreased compared to the same period in 2011 primarily due to a decrease in Isis' net operating loss offset, in part, by additional non-cash interest expense the Company recorded for the long-term liability associated with its new facility.

Balance Sheet
As of June 30, 2012, Isis had cash, cash equivalents and short-term investments of $336.0 million compared to $343.7 million at December 31, 2011 and had working capital of $295.4 million at June 30, 2012 compared to $284.0 million at December 31, 2011.  The decrease in cash in the first half of 2012 primarily relates to cash used to fund Isis' operations offset by the $25 million milestone payment Isis received from Genzyme and the $29 million upfront payment Isis received from Biogen Idec.  Isis' cash balance at June 30, 2012 does not include the $12 million upfront payment that the Company received in July 2012 from its new collaboration with Biogen Idec to develop and commercialize a drug to treat DM1.  Including the $12 million from Biogen Idec, Isis has received more than $875 million from its corporate partnerships since 2007.

Business Highlights
"It has been a very productive first half of 2012 for Isis.  We have had many important achievements already this year, including the acceptance of the KYNAMRO™ NDA by the FDA.  The KYNAMRO™ NDA filing brings us one step closer to commercializing this important new drug for patients who are at great risk of dying from their cardiovascular disease.  KYNAMRO™ represents the first major commercial opportunity for Isis, and we are looking forward to its planned launch in Europe and in the United States," continued Ms. Parshall.

"We have been very successful with our partnerships, bringing in more than $85 million in cash so far this year.  The most significant payment was the $25 million milestone payment we received from Genzyme for acceptance of the NDA filing.   We also established a new alliance with Biogen Idec valued at up to $271 million, including the $12 million upfront fee we recently received," continued Ms. Parshall.   "Our new alliance with Biogen Idec allows us to expand our severe and rare disease franchise to include DM1, a devastating neuromuscular disease.  This is the second alliance we have established this year with Biogen Idec, and we benefit tremendously from Biogen Idec's expertise in developing and commercializing drugs to treat neurodegenerative diseases.  This expertise complements our ability to discover and develop new antisense drugs to many diseases, including neurodegenerative diseases for which there are limited treatment options and potentially rapid routes to the market."

"We expect an eventful second half of 2012 as we continue to make significant progress in advancing our pipeline.  We anticipate reporting clinical data from a number of drugs in our pipeline, advancing several drugs into later-stage clinical studies and continuing to add new drugs to our pipeline.  Of course, KYNAMRO™ will remain center stage.  We look forward to sharing news about KYNAMRO™ and the rest of our pipeline as the year progresses," concluded Ms. Parshall.

Corporate and Drug Development Highlights

• KYNAMRO™ continues to advance in development and move closer to the market for patients with severe forms of familial hypercholesterolemia (FH; homozygous FH and severe heterozygous FH), at high cardiovascular risk, who cannot reduce their LDL-C sufficiently with currently available lipid-lowering therapies.
  • The FDA accepted for filing the NDA for KYNAMRO™ for the treatment of patients with homozygous FH.
  • Isis received a $25 million milestone payment from Genzyme for the KYNAMRO™ NDA filing.
  • A clinical investigator presented an analysis of Lp(a) data from the KYNAMRO™ Phase 3 program at the European Atherosclerosis Society.  The data demonstrated sustained reductions of Lp(a), an independent risk factor for cardiovascular disease.
• Isis received European GMP certification of its manufacturing facility for production of drug substance to support KYNAMRO™ commercial launch.
• Isis initiated a Phase 2 study evaluating ISIS-APOCIII_Rx in patients with hypertriglyceridemia, a condition characterized by high levels of triglycerides that is often associated with premature coronary artery disease and pancreatitis.
• Isis formed a new strategic alliance with Biogen Idec to develop and commercialize a drug to treat DM1 that expands Isis' severe and rare disease franchise.  Isis received a $12 million upfront payment and is eligible to receive up to an additional $259 million in a licensing fee and milestone payments.  Isis will also receive double-digit royalties on product sales.
• Isis and collaborators published a paper in Nature demonstrating that an antisense compound selectively and rapidly reduced target RNA in skeletal muscle and alleviated disease in animal models of DM1.
• Isis and collaborators published a paper in Neuron demonstrating that an antisense compound reversed disease in animal models of Huntington's disease.
• Isis received Orphan Drug Designation in the U.S. for ISIS-TTR_Rx for the treatment of TTR amyloidosis.

Isis tumbles after FDA panel raises concerns over drug
Isis  Pharmaceuticals (ISIS) is slumping after documents produced by an FDA panel  recommended that the agency only allow certified doctors to prescribe the  company's mipomersen, also known as Kynamro. The documents recommended the  restriction because it found that the drug - a treatment for the disorder HoFH  which causes very high cholesterol - could allegedly cause liver damage. Only  HoFH patients should receive the drug, while other people with high levels of  cholesterol in their blood shouldn't be treated with mipomersen, the briefing  documents stated. Moreover, the drug had caused several types of tumors in some  animals "at clinically relevant exposures," according to the documents. In a  note to investors earlier today, research firm Piper Jaffray wrote that the  information about tumors is a negative surprise that will reduce the likelihood  that an FDA panel will recommend approval of the drug when it meets on Thursday.  The firm downgraded the stock to Neutral from Overweight and lowered its target  on the shares to $10 from $18. Meanwhile, shares of Aegerion (AEGR), which has  also developed a treatment for HoFH, are rising for the second day in a row. FDA  documents for Aegerion's drug, Lomitapide, released yesterday said that the drug  increases liver fat, but that the process appears to be reversible. Furthermore,  the documents reported that an increased amount of liver tumors appeared in mice  only after being treated with the drug for two years. A small, statistically  significant increase in intestinal tumors occurred in mice that received 25  times the amount of the drug that humans would be given. In late morning  trading, Isis slumped $1.96, or 14.91%, to $11.19.

http://www.ariva.de/news/...ican-Academy-of-Neurology-Meeting-4473366

ist eine wunderbare Trendaktie. Ich habe ein paar Aktien am 23.9.13 für 27,53€ gekauft.
Heute, 21.2.14 ist der Kurs 43,054€ in Frankfurt. Meine Bemerkungen wurden von dem
schönen heutigen Kurssprung veranlasst, vielleicht schafft die Aktie noch die 60$. Das sind sehr gute 55% innerhalb von 5 Monaten. Da kann ich nur sagen, Ruhe bewahren, denn der
Trend ist mein friend.

Aussichten und ein wunderschöner Chart.

Eine Perle :-)

Nur meine Meinung

wow 58.50 $ Vorbörslich

ISIS hat mitgeteilt, dass ihr 1xwöchentlicher Glukagon-Rezeptor-Antagonist (ISIS-GCGRRx) in der Phase 2 eine HbA1c-Reduktion > 2% zeigt. In dieser Studie bei T2DM (n = 75; 13 Wochen) mit einer stabilen Einstellung auf METFORMIN und einem durchschnittlichen HbA1c von 8,7% zeigt ISIS-GCGRRx eine HbA1c-Reduktion > 2% mit 200mg und > 1% bei 100mg.
Es wurde eine Erhöhung er Leberwerte beobachtet, aber dies war nicht mit erhöhten Bilirubinwerten oder anderen Markern einer Leberschädigung assoziiert. Es wurde keine Erhöhung des LDL, des Blutdruckes oder des Körpergewichtes beobachtet.
Hintergrund: ISIS-GCGRRx wurde in der ersten Woche an drei verschiedenen Tagen mit unterschiedlichen Dosierungen gegeben und danach 1xwöchentlich. ISIS-GCGRRX ist das am höchsten entwickelte Medikament der Pipeline, zu dem auch noch ein antisense-GLUKOKORTIKOID-Rezeptor, eine antisense-PTP-1B-Rezeptor und ISIS-PTP1BRx (in der Phase 2) gehören.

Bereits seit vielen Jahren bemühen sich Forscher um die Entwicklung von Glukagonrezeptorantagonisten. Als Gegenspieler des Insulins erhöht Glukagon
den Blutzuckerspiegel. Bindet Glukagon an seine Rezeptoren in der Leber, wird gespeicherte Glukose ins Blut abgegeben. Erhöhte Glukagonspiegel und die signifikante postprandiale Hyperglukagonämie tragen sowohl bei Typ-1- als auch bei Typ-2-Diabetes
zur Hyperglykämie bei, so Prof. Finbarr P. O’Harte von der University of
Ulster in Nordirland. Glukagon rezeptor antagonisten hätten damit das Potenzial,
Hyperglykämien zu bekämpfen. In einem Tiermodell für Typ-1-Dia -
betes konnten zwei neue Glukagon -rezeptorantagonisten Glukosetoleranz
und Insulinsensitivität verbessern und Hyperglykämien unterbinden. O’Harte
informierte, dass es sich in beiden Fällen um Peptide handelt, wobei eines der
beiden auch betazellprotektive Effektein der Bauchspeicheldrüse aufwies.
Möglicherweise könnte in einigen Jahren auch Oxyntomodulin, ein Peptidhormon
aus dem Dünndarm, bei Typ-2-Diabetikern zum Einsatz kommen. Vielversprechende
Ergebnisse mit dieser Substanz präsentierte Dr. Sudha S. Shankar
von den Merck Research Laboratories New Jersey. In einer kleinen randomisierten
und doppelblinden Studietestete sie bei zwölf Typ-2-Diabetikern,
denen Glukose infundiert wurde, wie sich die Betazellfunktion änderte, wenn
sie zusätzlich Oxyntomodulin, Liraglutid oder Plazebo erhielten. Es zeigte
sich, dass die blutzuckersenkenden Effekte von Oxyntomodulin und Liraglu -
tid vergleichbar waren. Laut Shankar hängt dieser direkte blutzucker regu lie -
rende Effekt von Oxyntomodulin wahrscheinlich auch mit einer GLP-1-Rezeptor-
Aktivierung zusammen.

Acht bis zwölf Tage nach dem Eingriff führten die Forscher bei allen Patienten eine Venografie durch.

Zu venösen Thromboembolien (VTE) war es in den zwölf Tagen bei 30 Prozent der Patienten unter dem niedermolekularen Heparin (NMH) und bei 27 Prozent der 200-mg-FXI-ASO-Gruppe gekommen.

Unter der höheren Dosierung FXI-ASO hatten sich VTE in 4 Prozent ereignet. Damit hat die neue Substanz den Autoren zufolge die Kriterien für "Nicht-Unterlegenheit" erfüllt. Die 300-mg-Dosis war dem NMH in puncto Wirksamkeit signifikant überlegen.

Keiner der Patienten hatte in der dreimonatigen Nachbeobachtungszeit eine Lungenembolie entwickelt, Todesfälle wurden nicht berichtet.

Klinisch relevante Blutungen, die zumindest eine Vorstellung beim Arzt erforderten, hatten sich in den insgesamt vier Monaten nach Therapiebeginn in den beiden FXI-ASO-Gruppen zu jeweils drei Prozent ereignet, mit Enoxaparin zu acht Prozent.

Bei 38 bzw. 29 Prozent der FXI-ASO-Gruppen hatten die Patienten eine Bluttransfusion benötigt; unter Enoxaparin-Gruppe war das bei 32 Prozent der Fall. Diese Unterschiede waren nicht signifikant.

"Das Potenzial von FXI-ASO besteht darin", so die Forscher, "dass es postoperative Thrombosen effektiver vermeidet als konventionelle Antikoagulanzien." Der Pluspunkt: Die Blutungsgefahr sei dabei nicht erhöht.

Wie die Forscher betonen, wirkte sich die neue Substanz ausschließlich auf die endogenen Faktoren der Blutgerinnung aus: Lediglich die partielle Thromboplastinzeit (PTT) wurde verlängert, nicht dagegen die Thromboplastinzeit (TPZ).

Innerhalb des intrinsischen Pfades war die Wirkung hochspezifisch: Während die Spiegel des Gerinnungsfaktors XI dosisabhängig gesenkt werden konnten, blieben die anderen Komponenten dieser Kaskade, die Faktoren VIII, IX und XII, offenbar unbeeinflusst.
Blutungsrisiko wirklich geringer?

Durchschnittlich sank der Faktor-XI-Spiegel in der 300-mg-Gruppe zum Zeitpunkt der Op auf 0,2 U/ml. Die mittlere PTT stieg dabei auf 1,4. Dennoch blieben die postoperativen Hämoglobinwerte ähnlich wie unter Enoxaparin.

Für die Studienautoren ist dies ein zusätzlicher Hinweis auf die Sicherheit des neuen Konzepts.

Ob man mit einem Konzept, das gezielt am Faktor XI angreift, wirklich die Hämostase ausspart, ob sich also Thrombosen wirklich verhindern lassen, ohne die Blutungsgefahr zu erhöhen, muss erst noch bewiesen werden, schreibt Studienkommentator Robert Flaumenhaft von der Harvard Medical School in Boston im New England Journal of Medicine.

Der Unterschied zwischen den Blutungsraten sei schließlich nicht signifikant gewesen; zudem seien schwere Blutungen nach einem Eingriff wie dem Kniegelenkersatz relativ selten, selbst unter Antikoagulanzien.

Letztlich muss sich die Idee der FXI-ASO-Investigatoren also noch in größeren Studien bewähren.

ISIS-PTP1BRx phase 2 data shows HbA1c reduction of 0.7% in obese T2DM

ISIS reports 36-week phase 2 data for its once-weekly PTP-1B inhibitor antisense, ISIS-PTP1BRx, showing a reduction in HbA1c of 0.7% vs 0.2% in the placebo group, based on a trial (n=92) in subjects with T2DM on metformin ± SU (baseline HbA1c 8.6%; BMI 34 kg/m2).
Significant body weight reductions were reported in the ISIS-PTP1BRx group (no numbers provided).
The most common adverse event was infrequent injection site reactions. No clinically significant abnormalities or cases of severe hypoglycaemia were reported. (ISIS press release 3 February 2015)

Comment: ISIS-PTP1BRx acts as an insulin sensitizer by targeting protein-tyrosine phosphatase 1B. The primary endpoint of the ISIS-PTP1BRx phase 2 trial was HbA1c reduction after 26 weeks; these data have not been disclosed.
The company, however, states that improvements in glucose control continued to increase throughout the treatment period, indicating a lower efficacy at the primary endpoint. In 2014, ISIS reported phase 2 data for its glucagon receptor antisense, ISIS-GCGRRx, showing improvements in HbA1c of up to 2%. Phase 2 data for the company's glucocorticoid receptor antisense, ISIS-GCCRRx, are expected in 2015.

Press Release
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Isis Reports Financial Results And Highlights For Second Quarter 2015
- Substantial Net Income Driven by More Than $180 Million in Revenue
- 2015 Financial Guidance Significantly Improved
- Conference Call Webcast Tuesday, August 4, 11:30 a.m. ET at www.isispharm.com
CARLSBAD, Calif., Aug. 4, 2015 /PRNewswire/ -- Isis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ISIS) today reported net income of $35.6 million and $18.9 million for the three and six months ended June 30, 2015, respectively, compared to a net loss of $12.1 million and $43.4 million for the same periods in 2014.    Isis' significantly improved financial results were driven primarily by the more than $90 million of revenue Isis earned in the second quarter related to the upfront payment from Bayer to license  ISIS-FXIRx.  Isis increased its cash position during the first half of 2015, ending June with more than $750 million in cash compared to approximately $730 million at December 31, 2014. The increase in the Company's cash position was primarily due to the more than $165 million in cash received from its partners in the first half of 2015.

oder wieso schmiert der Kurs momentan so ab? Oder liegt es eher daran, dass es keine Neuigkeiten gibt? Zugegeben, die Biotechs laufen diese Woche nicht so übermäßig.

Leider findet man nich allzu viele aktuelle Informationen im Netz über das Unternehmen.

Wie sind so eure Meinungen? Position aufstocken? Zu den Analysten Einschätzungen gibt es ja jetzt wieder großes Upside-Potenzial.

Ärgerlich nur, dass ich bei rd. 57 € rein bin...

Die Amis strafen immer so richtig ab, meistens Übertreibung, aber wer zu früh einsteigt hat das Nachsehen.

Good luck!

Mal schauen wohin die Reise langfristig geht :)

Wahnsinn der Absturz. Bei zwei PhaseIII test wurde eine starke Reduktion der Blutplättchen registriert. Sollte das die ganze Plattform betreffen dann Gute Nacht glaube ich aber nicht da ja schon ein Produkt zugelassen wurde. Nachbörslich weiter runter evtl. heute runter auf 15$ was eine Katastrophe wäre:

ir.ionispharma.com/...70&p=irol-newsArticle&ID=2172683
Severe platelet declines in two of its drugs rock the stock.
www.fool.com/investing/2016/05/26/...cals-plummeted-today.aspx

wenn die anderen Produkte in der Pipeline davon auch betroffen sein sollten? Das wäre doch eine Katastrophe für das Unternehmen. Bin hier schon länger dabei, kann aber als Laie nicht abschätzen, was die gestrigen Erkenntnisse für Ionis bedeuten. Ist wirklich alles so schlimm oder wird die Aktie momentan übermäßig abgestraft? Wieso jetzt einstiegen? Mir scheint es zum jetzigen Zeitpunkt der reinste zock zu sein.

Wurde das Medikament jetzt ganz eingestellt oder wartet man nun lediglich auf die Erkenntnisse aus der anderen Phase II Studie (erhebliche Verzögerung)?

kann es abschätzen. Ich glaube aber eher an eine Überreaktion. Die Firma hat 1500 Patente.
Der betroffene Wirkstoff wird in einer anderen Indikation weitergetestet Ergebnis nicht vor 2017.
Der Rückgang der Blutplättchen würde bei Zulassung dann als Label markiert werden. Und im Juli kommt eine Updated von der anderen Studie:
Allerdings ist es verwunderlich warum es bei einem zweiten Wirkstoff zu ähnlichen Problemen gekommen ist. Außerdem heißt es es gibt viele Medikamente die diese side effekts aufweisen.

Both the NEURO-TTR and Dr. Benson's study should provide important data on patients with TTR amyloid cardiomyopathy, which could contribute to the design of an optimal Phase 3 study.  In addition to Dr. Benson's investigator-initiated study in patients with TTR-related amyloid cardiomyopathy, the NEURO-TTR study is also evaluating patients with TTR-related cardiomyopathy using a cardiac substudy to evaluate patients who have cardiac involvement in addition to their polyneuropathy. Approximately half of the patients in the NEURO-TTR study also have TTR-related amyloid cardiomyopathy.  The NEURO-TTR study and Dr. Benson's study are both proceeding on track, with the data from the NEURO-TTR study planned in the first half of 2017.  Updated data from Dr. Benson's study will be presented at the International Symposium on Amyloidosis in July 2016.  Together, Ionis and GSK, are actively preparing for an NDA filing.

Hier noch ein Link zu Yahoo message board manchmal interessante Meinungen:
finance.yahoo.com/mb/forumview/...-940f-48c9-8611-fa6a17edb93a

Hab heute zu 17,78 nachgekauft und meinen Einstieg halbiert. Jetzt ist meine Hoffnung, dass der Abschlag gestern eine übertriebene Reaktion war. Ich fand die Meldung bei weitem nicht -40% wert. Aber ich kann es nicht wirklich einschätzen. Hoffe, die Übertreibung wird korrigiert. Lg

wird deutlicher und damit könnte am Ende des Tags ein bisschen von Gestern wieder zurück geholt werden. Denke zum Handelsschluß um die 22$ - 22,50$.

Habt ihr ein ami msgboard parat? konnte bisher nicht gescheites finden.

Gruss u danke

Was is denn nu los?  

Ich glaube, der US-Biotech-Markt ist zur Zeit wirklich in einer "Depressionsphase" nach den Jahren der Euphorie.

Eine der Ursachen ist mit Sicherheit Frau Clinton, die die explodierenden Kosten im Pharmamarkt begrenzen will; seit diesen Aussagen, die insbesondere auf Generika-Unternehmen abzielten, die ständig die Preise erhöhten und das manchmal in wirklich unverschämter Art und Weise, könnte es aber auch die Biotechs treffen, deren neuen Medikamente auch sehr teuer sind.

Bzgl. IONIS bin ich trotz des Kursrückgangs aber optimistisch, denn Biogen hat Ende Oktober die Zulassung beantragt für Nusinersen zur Behandlung von Spinal Muscular Atrophy bei der FDA und EMA in Europa.

Darüberhinaus hat IONIS > $650 M Cash, und noch ca. 30 weitere Kandidaten in der Wirkstoffpipeline.

Wie so oft scheinen die Biotechs ein bisschen aus der Mode gekommen zu sein, aber vielleicht ist es auch nur eine tolle Kaufchance.

Ich empfehle Allen sich auch mal Alnylam, Juno Therapeutics, Kite, Omeros, Organovo, Editas, Pluristem näher anzuschauen - das ist Biotech vom Feinsten!!

Das Risiko / Chance Verhältnis war schon lange nicht mehr so gut in der Biotech-Szene. Und auch wenn Madame Clinton die US-Wahl gewinnt, wird sie bestimmt nicht die erfolgreiche US-Biotech-Szene zum Erliegen bringen; den Preiswucher für Generika aber einzudämmen das ist mehr als nur verständlich.

Aber warum der Absturz Nachbörslich?  Ich finde keine Meldung.
Vormittag gab es noch gute Phase 2 News, aber was nach 21uhr passiert ist. ..?

"Konkurrenz"-Produkt zu Nursinersen von AveXis hat von der FDA die Zulassung zum Studienstart (P1) bekommen (wenn ich das richtig verstanden habe).

Wir befinden uns mit IONS jedoch schon ein gutes Stück weiter (P3?).

In wie weit das wirklich Konkurrenz für uns ist, kann ich nicht einschätzen.

Den es gibt keine negative Meldungen bis jetzt. Es zeigt aber wie volatil die Aktie ist, wenn es wegen solch Meldung gar zweistellig abwärts geht.
Das wäre eine tolle Nachkaufgelegenheit wenn der Markt nicht so nervös wäre.  

von 22,80 bis 23,70 hinterher gelaufen und keine Kauf realisiert bekommen. Unglaublich.
Bei 24,33 bin ich dann entgegen raus und hoffe das es heute noch ein Schritt zurück gibt.
Das hab ich noch nicht erlebt.  

Wieso Ionis in 30min von 24,50$ auf 27$ 10% steigt um jetzt seit 2 1/2 Stunden wie eingefroren stehen bleibt. Und sich nur Centweise darum bewegt. Etwas Kurios.

Der Kurs geht nicht unter 27$, obwohl der Biotechindex fast 3% nachgegeben hat.
Ich finde keine Erklärung dafür. ???

Ist ja mittlerweile wieder "recht" günstig im vgl zu vor ein paar wochen..

Klar immer noch dabei...die Pipeline wird ja immer besser...habe noch mal nachgelegt !!

warum es so runter ging ?

Ionis Pharmaceuticals fällt nachdem Pfizer positive Phase 3 Studiendaten für ein Konkurrenzprodukt veröffentlicht hat

endpts.com/tafamidis/

www.investors.com/news/technology/...t-and-hit-alnylam-ionis/

Bestätigung der Einschätzung und Erhöhung auch im TFTR Wiki
..
Bei Legacy Reserve ist der Ansatz , Aktien zu kaufen, bei denen Insider grosse Pakete einkaufen , bisher voll aufgegangen. Mit ca 40 % ist hier der Kursanstieg auch nach der Meinung div Analysten noch nicht abgeschlossen. Weiter Zukäufe durch Investoren scheinen das zu bestätigen. Ähnlich positiv waren die News auch bei Tesaro, der Kurs hat leider noch nicht reagiert. Bei Aveo Pharma. und Opko Health wurden die Anteile weiter massiv ausgebaut, da auch bei diesen Aktien fast wöchentlich massive Insiderkäufe zu beobachten sind. Ich vermute , dass hier in naher Zukunft positive Nachrichten auf den Markt kommen werden, entweder positive Studien oder Testergebnisse, weitere Genehmigungen oder Hoffnung auf Zulassungen oder Übernahmen, die im Pharma-Sektor noch lange nicht abgeschlossen sind. Unternehmen wie Celgene haben weitere Übernahmen bereits angekündigt. Einen sicheren Weg, wie man im voraus herausfinden kann, welches Unternehmen als nächster Übernahmekandidat an der Reihe ist, gibt es leider nicht. Ich richte mich daher weiter auf die sichtbaren Anzeichen - Insiderkäufe , FDA News , sowie die Technologie-Sektoren, die gerade im Fokus der Aufkäufer stehen. Im Bio Tech Bereich sind das aktuell die Gebiete"genetisch veränderten Abwehrzellen ", Diagnostik, Produkte im Bereich ästheische Therapie, Schmerzmedikamente u.v.a. Weiter gilt es , in diesen volatilen Zeiten schnell zu reagieren - Dabei allen weiterhin viel Erfolg Enjoyyourliv

www.forbes.com/sites/matthewherper/2018/...rugs/#3821a2e94e57

Biogen will pay Ionis Pharmaceuticals $1 billion to expand the companies' collaboration around brain drugs for another ten years.

schöne Erklärung zu unserem Pharma Wert Ionis - Der Aktionär hatts auch schon gemerkt  
www.deraktionaer.de/aktie/...tie-gewinnt-15-prozent-369800.htm

Im wiki - DE000LS9MKU7 - haben wir den Wert schon länger und hoffen auch mit den Anderen Werten noch schöne Gewinne zu machen, wenn die Nachrichten bzgl der Medikamenten Entwicklung weiter so positiv sind - denn forschen allein bringt nicht das grosse Geld.

Weiter setzen wir auf die Fortsetzung der Übernahme Welle

www.handelsblatt.com/my/unternehmen/...5rGGaVFfFDwUVfx49yf-ap2

Während die meisten auf Übernahmen im Bereich 25-50 Mrd berichten - wie aktuell Shire Angebot - setzen wir im TechnologyFutureTrendResearch Wikifolio - weiter auf etwas kleiner Unternehmen , die aber über eine breite Range oder grosse Pipeline verfügen und bereits grosse Abschäge im Aktienkurs hinnehmen mussten.

Kann sein , dass die nächste Übernahme eines der allseits diskutierten Werte wie Medigene oder Morphosys trifft - ich setze aber mehr auf Opko. Ionis, Revance und Tesaro - halte aber weiter Ausschau nach Neuen "Opfern". Besonders beachte ich dabei die Insidergeschäfte.

Allen weiter viel Erfolg ...und schönes Wochenende ..
Enjoyyourlive

Anteil im Wiki verdopplt !!
wenn man den kursverlauf heute mit den nachrichten vergleicht war das eine Einladung zum investieren...

Das sind 10% weniger als heutiger Höchstkurs und in Verbindung mit dem Biogen Deal eingentlich ein Selbstäufer
Der Deal sieht vor, dass Biogen an Ionis eine Milliarden Dollar in bar bezahlt, bestehend aus 625 Millionen Dollar für den Kauf von 11.501.153 Ionis-Aktien zum Preis von 54,34 Dollar je Aktie (Schlusskurs am Donnerstag: 45,85 Dollar!) und einer Zahlung von 375 Millionen Dollar.

Anteil im Wiki jetzt ca 23 %

viel Erfolg

Dies sieht wie ein Teilkauf durch Biogen aus. Die Frage stellt sich, ob damit eine spätere Übernahme durch Biogen für dieselbe günstiger wird, weil Konkurrenten dadurch abgeschreckt werden und nicht mehr mitbieten. Letztendlich zählt für den Anleger auch der Gewinn. Und wenn dieser durch Teilkäufe verringert wird, kommt weniger durch die Übernahme bei raus. Oder spricht etwas gegen diese Sichtweise?

FDA wirft Fragen auf

endpts.com/...a-insiders-ponder-risks-linked-to-volanesorsen/

Seit heute auch dabei. Aber nur mit einem ersten Körbchen. Die Trump rede zur Situation der Bios und deren Preisgestaltung steht an und hier ist ein weiters Down gut möglich. Um 40:$ hier einzusteigen sehe ich für mich als große Chance, mal schauen wie ich das in einigen Woche sehe  

Die FDA plant morgen eine beratende Ausschusssitzung mit externen Experten für Waylivra, die den Anlegern einen guten Hinweis darauf geben soll, ob das Medikament zugelassen wird.

Wenn wir uns weiter in der Pipeline befinden, wird es in diesem Jahr mehr als sechs Phase-2-Auslesungen geben, die in den kommenden Jahren viel Potenzial für Wachstum bieten. Es ist eine gute Sache, dass Ionis all das Geld hat, um mehr Phase-3-Studien zu finanzieren.

https://www.fool.com/investing/2018/05/09/...prepares-for-launch.aspx

hatte auch schon überlegt zu investieren aber aktuell läuft opko so gut dass ich da nicht rausgehen will und welche Gefahren eine wage FDA Aussage haben kann hat man schon oft erlebt...daher lieber abwarten...

gruss
http://www.ariva.de/zertifikate/LS9MKU

enjoyyourlive

Both IONS and AKCEA will he halted until after the FDA adcomm meeting vote to see if they will recommend approval or not. Then they will hold the stock from trading for up to another hour before it will trade. Probably will not trade until after hours this afternoon. If the adcom meeting runs too long it may not trade until tomorrow. This is standard procedure for stocks on adcom meeting days.

Sind raus...  



https://www.ariva.de/news/...d-quarter-2018-financial-results-7109496

FDA lehnt Volanesorsen-Zulassung ab

endpts.com/...egulatory-line-as-the-fda-rejects-volanesorsen/

Aktie fällt zweistellig

www.fiercebiotech.com/biotech/...sen-despite-favorable-adcomm

Wegen vorerst mal keiner Zulassung bei 4.000 potentiellen Patienten.
Eine sehr schöne einstiegsmöglichkeit, BB Biotech hät 10% an Ionis, die größte portfoliofirma.

Ionis/Akcea FDA Zulassung für Tegsedi, allerdings mit Blackbox-Warning

endpts.com/...isease-group-but-its-not-expected-to-be-pretty/

www.fiercebiotech.com/biotech/...r-therapy-u-s-but-a-handicap

www.fool.com/investing/2019/03/04/...s-pipeline-40-drugs.aspx

läuft

www.deraktionaer.de/aktie/...rtet-durch-465450&app=510-301

der genannte Virica Index mit  Vertex, Ionis, Regeneron, Incyte, Celgene und Amgen  scheint mir doch   etwas seltsam da eine der Aktien (Celgene) wohl bald vom Markt verschwindet , zumindest ist es leider sehr wahrscheinlich, da die Übernahme durch BMS ansteht (Abstimmung darüber in den nächsten Tagen).
Und was ein "großer Tanker" wie Amgen (über 100 Mrd. Marktkapitalisierung) mit den anderen deutlich kleineren Werten zu tun haben soll ist mir auch nicht ganz klar (nichts gegen Amgen übrigens).
Vertex, Ionis und Regeneron erscheinen mir aber alle sehr interessant und innovativ. Man sollte aber bedenken das im Jahr vor der nächsten US Wahl es durchaus passieren kann das Biotech und Pharma Werte etwas politischen Druck bekommen (wie nachhaltig das dann ist naja ...).

www.analystratings.com/articles/...aq-ions-is-selling-shares/

Ja die Schwergewichte sind mir in der Regel auch zu groß! Wenn ich sehe, wie dieses Jahr schon meinen TGTX oder SRNE gestiegen sind, bin ich dort besser aufgestellt und einen Biotechfonds hab ich obendrein :)

momentan rund -14 % .
Hauptgrund scheinen gute Ergebnisse beim Spinraza Konkurrent Zolgensma  (Medikament von Novartis) sein :

seekingalpha.com/news/...e-therapy-pressures-ionis-11-percent

Allerdings sollte man hier auch berücksichtigen das Spinraza zwar sehr teuer ist, aber mittlerweile recht gut etabliert, der  Konkurrent Zolgensma ist aber nochmal deutlich teurer und auch noch recht neu, da muß man abwarten ob es sich so gut etablieren kann wie Spinraza und wie es mit der Kostenübernahme aussieht (es wurden 4-5 Millionen Dollar genannt für Zolgensma, kann sich natürlich mit der Zeit noch ändern ).

Grund sind vermutlich die Q2/2019 Zahlen vom Ionis Kooperationspartner Biogen.
Diese Zahlen waren zwar insgesamt  gut, aber der Umsatzzuwachs bei Spinraza um "nur"  15% hat einige Leute enttäuscht.

(Spinraza : Medikament  gegen  SMA / Spinale Muskelatrophie , Kooperationsprojekt von Biogen und Ionis für das Ionis je nach Umsatz Geld ("royalties") bekommt )

siehe auch :
seekingalpha.com/news/...rcent-biogen-posts-q2-spinraza-sales

schönen Deal mit Pfizer bekanntgegeben, der potentiell hunderte Millionen einbringen kann, und da Ionis grosse Teile an Akcea hält, bekommt der Pfizer Deal auch der Ionis Aktie gut.

Präsentation findet man hier :
ir.ionispharma.com/static-files/...7cd-492a-827e-405b9f683911
und hier einige zusammengefasste Daten :
seekingalpha.com/news/...emarket-profitable-q3-guidance-boost

Auf Folie 11 der Präsentation kann man auch sehen das man die 2019er guidance angehoben hat.
Man plant nach der neuen guidance, schon dieses Jahr ~ 1 Mrd Dollar Umsatz zu machen , sowie ein Net Income von über 300 Millionen Dollar. Das ist eine beachtliche Entwicklung, und wenn man diese so weiter treiben kann in 2020, dann dürfte die bisher "abschreckende" Bewertung  bald deutlich günstiger aussehen.

xconomy.com/san-diego/2020/03/05/...alted-after-side-effects/

MK 6,34 Mrd. $

An Australian biotech - Antisense is licencing products from Ionis - Antisense Therapeutics Ltd (FRA: AWY)

has anyone looked at Antisense (AWY) they licence products from Ionis ?

Phase3 tominersen Studie GENERATION HD1 (Huntington) wird nicht fortgeführt

"Roche hat die Dosierung für seine Phase-III-Studie mit Tominersen, einem Antisense-Medikament gegen das Huntingtin-Protein und eine mutierte Variante, eingestellt, nachdem ein unabhängiges Datenkomitee „seine Empfehlung auf der Grundlage des potenziellen Nutzen-Risiko-Profils der Untersuchungstherapie für die Studienteilnehmer abgegeben hat“

endpts.com/...nersen-an-ionis-import-with-prior-safety-flags/

 

Ark Invest hat den Kurschrutsch für weitere Zukäufe genutzt:

cathiesark.com/ark-combined-holdings-of-ions

Wer gern antizyklisch investiert und eine Biotech-Aktie sucht die aktuell auf einem neuen 52 WT notiert, der sollte sich IONS mal genauer anschauen.  

Kleiner Tipp am Rande, IONS ist die größte Position im Portfolio von BB Biotech.
www.fiercepharma.com/marketing/...pands-deal-sobi-for-tegsedi

Tofersen (in ALS) im Auge behalten

• Readout in H2/21 geplant
  
• viele Konkurrenten haben gefailt
  

www.evaluate.com/vantage/articles/news/...biogenionis-exposed

BB Biotech hat seinen Anteil an IONS in Q2/21 um 12% aufgestockt. Sehe IONS als Langfrist-Investment. Zwischen 34 und 37$ kaufen, liegen lassen und dann abwarten. Ionis ist meiner Meinung nach keine Aktie die man täglich oder wöchentlich im Blick haben muss, wenn man sie zu o.g. Kursen gekauft hat. Time will tell.
report.bbbiotech.ch/Q221/de/

Biogen/Ionis Tofersen

www.evaluate.com/vantage/articles/news/...biogenionis-exposed

Phase 3 Ergebnisse für tofersen in VALOR Studie für Sept./Okt. erwartet

Analysten rechnen mit einer Volatitilität von 20% in beide Richtungen, je nach Studienergebnis. Das wäre eine Spanne von 28 bis 42$.

Hopp oder Top? Am Samstag soll es soweit sein, die Tofersen-ALS-Daten sollen präsentiert werden.
twitter.com/sentivcapital/status/1448746157249859586/photo/1

In der Phase-3-Studie VALOR erreichte der primäre Endpunkt, der anhand der Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale (ALSFRS-R) gemessen wurde, keine statistische Signifikanz; es wurden jedoch Anzeichen für ein geringeres Fortschreiten der Erkrankung bei mehreren sekundären und explorativen Endpunkten beobachtet

https://ir.ionispharma.com/news-releases/...te-tofersen-phase-3-valor

Tofersen verfehlt den primären Endpunkt in Phase3 ALS-Studie

Trotzdem gehen die kontraversen Diskussionen los, ob Biogen (wie bei Aduhelm) einen Versuch starten wird, eine FDA Zulassung zu erhalten? Eigentlich kann sich das die FDA nicht nochmal erlauben, aber man soll ja niemals "nie" sagen...

investors.biogen.com/news-releases/...n-phase-3-study-and-its

sogar so, das die FDA auf Biogen zuging, das die Daten der Studie doch gar nicht so schlecht wären und man es versuchen könnte ?
Naja egal,  Tofersen ist ja wieder ein anderes "Spielfeld".
Vielleicht kann man durch eine besser designte Studie ja doch einen Erfolg mit Tofersen bei ALS zeigen, denn so ganz schlecht scheinen die Daten nicht zu sein ?

Verfügbare Programme mit erweitertem Zugang

SOD1-ALS: Tofersen

Tofersen ist ein Antisense-Wirkstoff, der für die mögliche Behandlung von SOD1-ALS untersucht wird. In der Phase-3-Studie VALOR erreichte der primäre Endpunkt, gemessen an der Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale (ALSFRS-R), keine statistische Signifikanz; es wurden jedoch Anzeichen für eine verringerte Krankheitsprogression bei mehreren sekundären und explorativen Endpunkten beobachtet. Auf der Grundlage der Gesamtheit der Daten aus der Phase-3-Studie VALOR und ihrer offenen Verlängerung steht Biogen in regem Austausch mit den Aufsichtsbehörden, der medizinischen Fachwelt, Patientenverbänden und anderen wichtigen Interessengruppen auf der ganzen Welt, um mögliche nächste Schritte festzulegen.

Angesichts des großen ungedeckten Bedarfs hat Biogen außerdem die Berechtigung zur Teilnahme an seinem laufenden Early-Access-Programm (EAP) auf alle Menschen mit SOD1-ALS ausgeweitet, in Ländern, in denen solche Programme nach den lokalen Vorschriften zulässig sind und der künftige Zugang gesichert werden kann. EAP-Programme ermöglichen es Patienten, kostenlos Zugang zu einem Medikament zu erhalten, bevor die Behandlung kommerziell zugelassen wird. Sollte sich kein klarer Weg für Tofersen abzeichnen oder sollten die Aufsichtsbehörden eine weitere kontrollierte Studie verlangen, könnte Biogen das EAP überarbeiten oder einstellen.

In einigen Ländern wird sich durch die Ausweitung des Anspruchs auf den EAP auch der Regulierungsmechanismus für den Zugang ändern. In diesen Fällen kann es sein, dass der behandelnde Arzt im Namen von Patienten, die bereits in einem bestehenden begrenzten EAP eingeschrieben sind, Maßnahmen ergreifen muss. Biogen wird mit Clinigen zusammenarbeiten, um diese behandelnden Angehörigen der Gesundheitsberufe zu unterstützen, wenn die lokalen Vorschriften Änderungen erfordern.

Behandelnde Fachkräfte des Gesundheitswesens können Anträge im Namen von Patienten, die die Einschluss-/Ausschlusskriterien erfüllen, per E-Mail einreichen.
https://www.biogen.com/en_us/access-programs.html

Nach zuletzt einigen klinischen Rückschlägen sucht die IONS Aktie derzeit seinen Boden.

Zahlen für Q3/21

• Umsatz 133 Mio. $
  
• Verlust 82 Mio. $
• Cash 2,0 Mrd. $
• MK 4,1 Mrd. $

ir.ionispharma.com/news-releases/...ancial-results-and-recent

MK 3,7 Mrd. $, bei ca. 22,70$ liegt noch eine Unterstützung

https://ir.ionispharma.com/news-releases/...commercialize-eplontersen

Kollaboration mit AstraZeneca

• Entwicklung und Kommerzialisierung von Eplontersen
• 200 Mio. $ als Vorabzahlung
• bis zu 485 Mio. $ für das Erreichen regulatorischer Zulassungen
• bis zu 2,9 Mrd. $ an umsatzbezogene Meilensteine (basierend auf Umsatzschwellen zwischen 500 Mio. und 6 Mrd. $)
• Lizenzgebühren im niedrigen zweistelligen bis mittleren Zwanzigerbereich, je nach Region

www.investegate.co.uk/...-on-eplontersen/202112070700048023U/

oder ist es noch zu früh? Meinungen erwünscht!!

wenn man mal schaut das Ionis  momentan gut 3 Mrd Euro wert ist, und dann nur gegenüberstellt was alleine durch den Eplontersen  Deal rein kommen könnte  , und sich dann die breite Pipeline ansieht :

www.ionispharma.com/ionis-innovation/pipeline/

dann scheint Ionis schon sehr interessant zu sein (wenn auch volatil, aber welche Biotech Aktie ist das nicht).

Biogen zieht Option für BIIB115/ION306 bei SMA

• Ionis erhielt in Q4/21 eine Einmalzahlung in Höhe von 60 Mio. $
• Böigen entwickelt und vermarktet den Medikamentenkandidaten in Zukunft eigenständig
• Meilensteinzahlungen sind möglich 

ir.ionispharma.com/news-releases/...velop-and-commercialize-0

mit der Pipeline sollte das trotz dem ganzen Umfeld einer der Topp Picks im Biotechsektor sein.

Orphan-Drug-Status für eplontersen

https://www.4investors.de/nachrichten/...?sektion=stock&ID=159336

hält sich sehr gut im Branchenvergleich: Seitwärtsbewegung zwischen 30 und 32 Dollar

Pfizer und Ionis geben Einstellung des klinischen Entwicklungsprogramms von Vupanorsen bekannt…

https://ir.ionispharma.com/news-releases/...ation-vupanorsen-clinical

Pfizer gibt die Rechte an vupanorsen an Ionis zurück

www.fiercebiotech.com/biotech/...ing-regeneron-a-clear-run-at

www.nasdaq.com/de/market-activity/stocks/ions/real-time

www.nasdaq.com/de/market-activity/stocks/ions/real-time

positive Phase3 Studienergebnisse von eplontersen (ATTRv-PN)

www.fiercebiotech.com/biotech/...-partnered-rare-disease-drug

Ionis und Royalty Pharma schließen Lizenzvereinbarung über bis zu 1,1 Milliarden Dollar ab, um die genetischen Arzneimittel von Ionis weiter voranzutreiben und die Marktreife zu erreichen.

https://ir.ionispharma.com/news-releases/...alty-agreement-11-billion

Tofersen Adcomm Ergebnisse

• Mit 9 zu 0 Stimmen sagte das FDA-Beratungsgremium, dass die „Gesamtheit der Beweise“ ausreiche, um die bedingte Zulassung des Biogen-Medikaments namens Tofersen zu unterstützen
  
• Mit 3 zu 5 Stimmen (bei einer Enthaltung) kamen dieselben Experten zu dem Schluss, dass die Tofersen-Daten, auch aus einer gescheiterten klinischen Studie, nicht überzeugend genug waren, um eine vollständige Zulassung zu unterstützen
  
• PDUFA 25. April 2023
  

ir.ionispharma.com/news-releases/...mmittee-voted-unanimously

Zwei gute Nachrichten für Ionis

ir.ionispharma.com/news-releases/...how-ionis-mapt-rx-biib080

ir.ionispharma.com/news-releases/...results-eplontersen-phase

Warum der Markt die Meldung mit einem negativen Kurs honoriert, verstehe wer will.

CARLSBAD, Kalifornien, 24. April 2023 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) gab heute bekannt, dass die Phase-3-Studie NEURO-TTRansform für Eplontersen von AstraZeneca und Ionis bei Patienten mit hereditärer Transthyretin-vermittelter Amyloid-Polyneuropathie (ATTRv-PN) alle co-primären Endpunkte und sekundären Endpunkte nach 66 Wochen im Vergleich zu einer externen Placebo-Gruppe erreicht hat…

Die U.S. Food and Drug Administration hat den Zulassungsantrag für Eplontersen zur Behandlung von ATTRv-PN mit einem PDUFA-Aktionsdatum am 22. Dezember 2023 angenommen. Eplontersen erhielt in den USA den Orphan-Drug-Status.

https://ir.ionispharma.com/news-releases/...-progression-and-improved

FDA erteilt beschleunigte Zulassung für ALS-Medikament von Biogen zur Behandlung der seltenen Form der Krankheit
VERÖFFENTLICHT AM DI, 25. APR 20231:20 PM EDT

SCHLÜSSELPUNKTE
Die Food and Drug Administration (FDA) erteilte eine beschleunigte Zulassung für das ALS-Medikament von Biogen zur Behandlung einer seltenen Form der Krankheit.
Die FDA verlangt von Biogen, sein Medikament Tofersen weiter zu untersuchen und dessen klinischen Nutzen bei Patienten mit amyotropher Lateralsklerose, auch bekannt als Lou-Gehrig-Krankheit, zu überprüfen.
Die Entscheidung stützt sich auf die im Jahr 2021 veröffentlichten Ergebnisse einer klinischen Studie im Spätstadium.

https://www.cnbc.com/2023/04/25/...ated-approval-biogen-als-drug.html

FDA Zulassung für BIIB/IONS Tofersen in ALS

medcitynews.com/2023/04/biogen-als-drug-wins-fda-approval/

Ionis gibt positiven klinischen Fortschritt von Donidalorsen in der Spätphase der HAE-Behandlung bekannt
1. Juni 2023 um 7:05 AM EDT
Zweijährige Behandlung mit donidalorsen in der offenen Phase-2-Studie führte zu einem konsistenten, anhaltenden Schutz vor HAE-Attacken
Abschluss der Rekrutierung für die Phase-3-Studie OASIS-HAE
Topline-Ergebnisse der Phase 3 werden in H1 2024 erwartet
CARLSBAD, Kalifornien, 1. Juni 2023 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) gab heute positive klinische Fortschritte mit Donidalorsen bekannt, seiner prophylaktischen Therapie zur Behandlung des hereditären Angioödems (HAE) in der späten Entwicklungsphase. Die Topline-Ergebnisse der zweijährigen Open-Label-Extension (OLE) zeigen weiterhin eine konsistente Wirksamkeit und Sicherheit, mit einer insgesamt anhaltenden mittleren Reduktion der HAE-Attacken von 96% vom Ausgangswert über zwei Jahre in allen Dosierungsgruppen. Das Unternehmen gab außerdem bekannt, dass es die Rekrutierung für die Phase-3-Studie OASIS-HAE abgeschlossen hat, in der die Sicherheit und Wirksamkeit von Donidalorsen bei der Prävention von Angioödem-Attacken untersucht wird. Die ersten Daten aus der Studie werden in der ersten Hälfte des Jahres 2024 erwartet. HAE ist eine seltene und potenziell tödliche genetische Erkrankung, die durch schwere und potenziell tödliche Schwellungen der Arme, Beine, des Gesichts und des Rachens gekennzeichnet ist1,2.
 
"Mit dem Abschluss der Rekrutierung in der Phase-3-Studie sind wir einen Schritt näher dran, HAE-Patienten eine potenziell transformative und differenzierte prophylaktische Behandlung anzubieten", sagte Dr. Richard S. Geary, Executive Vice President und Chief Development Officer bei Ionis. "Wir sind auch ermutigt durch die langfristige Sicherheit und die dauerhaften Wirksamkeitsergebnisse, die wir bei den über zwei Jahre behandelten Patienten in unserer laufenden Open-Label-Erweiterungsstudie gesehen haben. Wir freuen uns auf die Ergebnisse der Phase-3-Studie in der ersten Hälfte des Jahres 2024 und treiben unsere Vorbereitungen für die Vermarktung von Donidalorsen voran."
Die Ergebnisse der zweijährigen Phase 2 OLE-Studie werden auf einem bevorstehenden medizinischen Kongress vorgestellt.
In der Phase-2-Studie zeigte donidalorsen 80 mg monatlich bis zur 17. Woche eine 90%ige Reduktion der Angioödem-Attacken im Vergleich zu Placebo nach der ersten Dosis und eine 97%ige Reduktion der Angioödem-Attacken ab der zweiten Dosis. Die Ergebnisse der Phase 2 zeigten auch eine signifikante Verbesserung der Lebensqualität der mit Donidalorsen behandelten Patienten, die mit dem Fragebogen zur Lebensqualität bei Angioödemen (AE-QoL) bewertet wurde. Donidalorsen zeigt weiterhin ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil mit zusätzlichen zweijährigen OLE-Daten.

Deshalb nachbörslich -5,36%
https://ir.ionispharma.com/news-releases/...ement-convertible-notes-0

Ionis erweitert Eplontersen-Vereinbarung mit AstraZeneca um exklusive Rechte in Lateinamerika
28. Juli 2023 um 7:05 AM EDT
Unternehmen entwickeln und vermarkten Eplontersen gemeinsam in den USA.

AstraZeneca fügt Lateinamerika als Teil seiner Exklusivrechte für den Rest der Welt hinzu
CARLSBAD, Kalifornien, 28. Juli 2023 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) gab heute bekannt, dass es seine bestehende Zusammenarbeit mit AstraZeneca um die Exklusivrechte für AstraZeneca zur Vermarktung von Eplontersen in Lateinamerika erweitert hat. Ionis hatte AstraZeneca zuvor die Exklusivrechte für die Vermarktung von Eplontersen in allen anderen Ländern außerhalb der USA eingeräumt. Ionis und AstraZeneca werden Eplontersen in den USA weiterhin gemeinsam entwickeln und vermarkten. Die Unternehmen treiben Eplontersen erfolgreich voran, indem sie die branchenführende Expertise von Ionis im Bereich der RNA-gerichteten Therapeutika und das fundierte Wissen über die Transthyretin-Amyloidose (ATTR) mit den globalen kardiovaskulären Vertriebskapazitäten von AstraZeneca kombinieren.
 
Eplontersen ist ein von Ionis entdecktes Antisense-Medikament, das die Produktion des Transthyretin-Proteins (TTR) reduziert, um ATTR, eine systemische, progressive und tödliche Krankheit, zu behandeln.
"Die positiven klinischen Ergebnisse unserer Phase-3-Studie NEURO-TTRansform in Verbindung mit dem Selbstverabreichungsprofil von Eplontersen untermauern das Potenzial von Eplontersen, eine wichtige und differenzierte neue Behandlungsoption für Patienten mit ATTR zu sein", sagte Brett P. Monia.

AstraZeneca zahlte Ionis 20 Millionen Dollar für die Lizenzierung von Eplontersen in Lateinamerika.
Gemäß den Bedingungen der Kooperationsvereinbarung hat Ionis Anspruch auf bis zu 3,6 Milliarden Dollar an Meilenstein- und anderen Zahlungen. Die Zusammenarbeit umfasst gebietsspezifische Kostenteilungsregelungen. Ionis hat außerdem Anspruch auf Lizenzgebühren, die sich je nach Region im niedrigen zweistelligen bis mittleren 20-stelligen Prozentbereich bewegen

…

Ionis geht Zusammenarbeit ein, um Programm der nächsten Generation zur Bekämpfung von Lp(a) bei Herz-Kreislauf-Erkrankungen voranzutreiben
3. August 2023 um 7:05 AM EDT
Baut auf der bestehenden Zusammenarbeit mit Novartis für Pelacarsen auf, das derzeit in einer Phase-3-Studie zu kardiovaskulären Ergebnissen untersucht wird; Daten werden für 2025 erwartet
Die neuen und fortschrittlichen Technologien von Ionis werden zur Entwicklung eines Wirkstoffs der nächsten Generation eingesetzt, der auf Lp(a) abzielt
Ionis erhält eine Vorabzahlung von 60 Millionen US-Dollar
CARLSBAD, Kalifornien, 3. August 2023 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) gab heute den Abschluss einer Kooperations- und Lizenzvereinbarung mit Novartis zur Erforschung, Entwicklung und Vermarktung eines neuartigen Medikaments für Patienten mit Lipoprotein(a) oder Lp(a)-bedingten Herz-Kreislauf-Erkrankungen bekannt. Dies baut auf der bestehenden Zusammenarbeit der Unternehmen auf, die sich auf die Entwicklung und Vermarktung von Pelacarsen konzentriert, das Novartis derzeit in einer Phase-3-Studie zu kardiovaskulären Ergebnissen untersucht. Der Wirkstoff der nächsten Generation wird ein potenzielles Nachfolgeprodukt von Pelacarsen sein.

Demnächst können interessante Studienergebnisse kommen… hoffentlich positiv:-)

https://ir.ionispharma.com/news-releases/...er-2023-financial-results

Ionis gibt positive Topline-Ergebnisse der Phase-3-Studie mit Olezarsen bei Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom bekannt.

https://ir.ionispharma.com/news-releases/...ine-results-phase-3-study

CARLSBAD, Kalifornien, Dec. 14, 2023 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) gab heute die Ernennung von Michael Yang, einer erfahrenen biopharmazeutischen Führungskraft, in den Vorstand von Ionis bekannt. Mit der Ernennung von Herrn Yang erhöht sich die Gesamtzahl der Vorstandsmitglieder von Ionis auf 10.
 
Michael Yang verfügt über mehr als 20 Jahre Erfahrung in leitenden Positionen bei Biotech-, Pharma- und Medizintechnikunternehmen, wo er neue Plattformen einführte, den weltweiten Umsatz steigerte und die Produktlinien diversifizierte. Zuletzt war er Präsident, Chief Executive Officer und Vorstandsmitglied von ViaCyte, das 2022 von Vertex übernommen wurde. Vor ViaCyte war Herr Yang von 2017 bis 2021 Executive Vice President und Chief Commercial Officer bei Acadia Pharmaceuticals. Während seiner Amtszeit hat Acadia den Behandlungsstandard für Patienten mit Parkinson-Psychose verändert. Vor seiner Tätigkeit bei Acadia war Michael Yang Präsident von Janssen Biotech Inc. und dort für den Aufbau des US-Immunologiegeschäfts von Janssen verantwortlich, das einen Jahresumsatz von mehr als 8 Milliarden US-Dollar erwirtschaftete.
"Wir freuen uns sehr, dass Michael Yang dem Vorstand beitritt, da er umfassende biopharmazeutische Führungserfahrung mitbringt, was besonders wichtig ist, da Ionis in die nächste Wachstumsphase eintreten wird", sagte Joseph Loscalzo, M.D., Ph.D., Vorsitzender des Vorstands von Ionis. "Michaels kommerzielle Erfahrung bei der Markteinführung innovativer Medikamente für bedürftige Patienten wird die starke wissenschaftliche und geschäftliche Expertise von Ionis hervorragend ergänzen.

Lizenzvereinbarung mit Otsuka Pharmaceutical für Donidalorsen
Ergebnisse der Phase 3 werden in der ersten Hälfte des Jahres 2024 erwartet

CARLSBAD, Kalifornien, 18. Dezember 2023 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) gab heute den Abschluss einer Lizenzvereinbarung mit Otsuka Pharmaceutical Co. (Otsuka) abgeschlossen hat, wonach Otsuka die exklusiven Rechte in Europa für die Vermarktung von Donidalorsen erhält, einer prophylaktischen Behandlung für das hereditäre Angioödem (HAE). Ionis wird die Verantwortung für die nicht-klinische und klinische Entwicklung von donidalorsen behalten, und Otsuka wird für die europäischen Zulassungsanträge und die Vermarktung verantwortlich sein.
 
Ionis plant, Donidalorsen im Falle der Zulassung unabhängig in den USA auf den Markt zu bringen. Dies ist Teil der Strategie des Unternehmens, den Patienten einen stetigen Strom eigener Medikamente zur Verfügung zu stellen.

https://ir.ionispharma.com/news-releases/...ory-approval-us-treatment

Und es geht positiv weiter…

CARLSBAD, Kalifornien, 22. Januar 2024 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) gab heute positive Topline-Ergebnisse für die Phase-3-Studie OASIS-HAE mit Donidalorsen bei Menschen mit hereditärem Angioödem (HAE) bekannt. Die Studie erreichte ihren primären Endpunkt, nämlich die Verringerung der Häufigkeit von Angioödem-Attacken bei Patienten, die mit donidalorsen (80 mg) durch subkutane Injektion alle 4 Wochen (Q4W) (p<0,001) oder alle 8 Wochen (Q8W) (p=0,004) behandelt wurden, im Vergleich zu Placebo. Darüber hinaus zeigte die Studie, dass Donidalorsen bei allen sekundären Endpunkten in der Q4W-Gruppe und bei den wichtigsten sekundären Endpunkten in der Q8W-Gruppe statistische Signifikanz erreichte. Donidalorsen zeigte in der Studie ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil, und bei den mit Donidalorsen behandelten Patienten traten keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse auf.
https://ir.ionispharma.com/news-releases/...s-phase-3-oasis-hae-study