Albireo neuer big player im Pharma-Milliardenmarkt

Geht jetzt ganz kurz auf die laufenden Studien ein. PFIC, Alagille (Start P3 Ende des Jahres und BA (laufende P3).

Hallo zusammen,
ich wollte mal etwas in die Runde fragen.
Und zwar, woran liegt es eurer Meinung nach, dass der Kurs zum aktuellen Zeitpunkt nicht höher ist.
Ich mein er steigt ja jetzt die letzten Wochen stetig, aber ich bin einfach der Meinung er sollte schon höher sein.

Albo hat mit Odevixibat ein Medikament, dass bei Zulassung (diese ist ja aber so gut wie sicher) eine Menge Geld scheffeln wird. Des Weiteren hat Albo Cashreserven von ca. 270 Mio $.

Ich frage mich also, da in der Börse ja die Zukunft gehandelt wird, warum das hier nicht passiert?
Würde hier die Zukunft dargestellt werden, müsste der Kurs jetzt die Zulassung von Odevixibat, Sales durch Odevixibat und evtl. noch einen positiven Fortschritt in einer anderen Indikation schon eingepreist haben. Danach müsste Albo diesen Kurs rechtfertigen, indem das eingepreiste dann eben auch so eintritt, ansonsten geht's wieder runter, so wie Börse halt nun mal läuft.
Hier sehe ich das aber nicht. Oder sind die 40$ - 50$ nun eben schon der höchste Kurs den wir auf absehbare Zeit sehen werden...Ich kann mir das nicht vorstellen, würde jetzt noch komplett unbeschwert kaufen, wenn ich nicht schon so viel Geld drin hätte...

Ein weiterer Punkt der natürlich bei jeder Aktie immer sehr angenehm ist, ist wenn der schwarze Fels dick dabei ist:

www.tickerreport.com/banking-finance/...a-inc-nasdaqalbo.html

"BlackRock Inc. owned approximately 6.25% of Albireo Pharma."

Albo gibt Vollgas.
Gold Standard für das Study Design. Da werden die Dünnbrettbohrer von Mirum staunen...

ir.albireopharma.com/news-releases/...inical-trial-odevixibat

und nur 45 Patienten
und dann einreichen

und den anstehenden Priority Voucher können sie für ALGS auch verwenden

jetzt muss sich Mirum aber ins Zeug legen!!!

ASSERT ist eine prospektive Interventionsstudie nach Goldstandard. Die doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie soll die Sicherheit und Wirksamkeit von 120 µg / kg / Tag Odevixibat für 24 Wochen bei der Linderung von Juckreiz bei Patienten mit ALGS bewerten. Sekundäre Endpunkte messen den Gallensäurespiegel im Serum sowie die Sicherheit und Verträglichkeit. Sowohl die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) als auch die European Medicines Agency (EMA) haben sich auf das Studiendesign geeinigt und darauf hingewiesen, dass eine einzige Studie zum Nachweis der Sicherheit und Wirksamkeit von Odevixibat für die Einreichung von Zulassungsanträgen ausreichen würde. An der Studie werden voraussichtlich etwa 45 Patienten im Alter von 0 bis 17 Jahren mit einer genetisch bestätigten Diagnose von ALGS an 35 Standorten in Nordamerika, Europa, dem Nahen Osten und im asiatisch-pazifischen Raum teilnehmen.

"Odevixibat ist der erste IBAT-Hemmer, der in einer randomisierten, placebokontrollierten Phase-3-Studie Wirksamkeit und Verträglichkeit nachgewiesen hat. Dies gibt uns ein erhöhtes Vertrauen in positive klinische Ergebnisse beim Alagille-Syndrom mit ASSERT", sagte Ron Cooper, President und Chief Executive Officer von Albireo. "Wir freuen uns, die ASSERT-Studie im Rahmen der Anleitung zu initiieren und Kindern und jungen Erwachsenen auf der ganzen Welt mit Alagille-Syndrom, die heute keine zugelassenen therapeutischen Optionen haben, Hoffnung zu geben."

Albireo hat kürzlich einen neuen Arzneimittelantrag (New Drug Application, NDA) bei der US-amerikanischen FDA und einen Antrag auf Genehmigung für das Inverkehrbringen (MAA) bei der EMA eingereicht, um die Zulassung von Odevixibat zur Behandlung von Patienten mit PFIC zu beantragen. Odevixibat hat zuvor in den USA die Bezeichnung Fast Track, Rare Pediatric Disease und Orphan Drug erhalten. Zusätzlich zu PFIC verfügt Odevixibat über Orphan Drug Designations zur Behandlung von Alagille-Syndrom, Gallenatresie und primärer biliärer Cholangitis. Die EMA hat Odevixibat eine beschleunigte Bewertung, Orphan Designation, sowie Zugang zum PRIority MEdicines (PRIME) -Programm zur Behandlung von PFIC gewährt. Das pädiatrische Komitee der EMA hat Albireos odevixibat pädiatrischen Untersuchungsplänen für PFIC und Gallenatresie zugestimmt. Nach Abschluss der US-amerikanischen und EU-Zulassungsanträge für Odevixibat in PFIC erwartet das Unternehmen potenzielle Zulassungen, die Ausstellung eines Gutscheins für die Prioritätsprüfung seltener pädiatrischer Erkrankungen und die Einführung in der zweiten Hälfte des Jahres 2021.

Odevixibat wird derzeit auch in der laufenden offenen PEDFIC 2 Phase 3-Studie bei Patienten mit PFIC und in der BOLD Phase 3-Studie bei Patienten mit Gallenatresie evaluiert. Das Unternehmen bietet ein erweitertes Zugangsprogramm für berechtigte Patienten mit PFIC in den USA, Kanada, Australien und Europa an.

ir.albireopharma.com/news-releases/...inical-trial-odevixibat

ASSERT is a gold standard, prospective intervention trial. The double-blind, randomized, placebo-controlled trial is designed to evaluate the safety and efficacy of 120 µg/kg/day odevixibat for 24 weeks in relieving pruritus in patients with ALGS. Secondary endpoints will measure serum bile acid levels and safety and tolerability. Both the U.S. Food and Drug Administration (FDA) and European Medicines Agency (EMA) have agreed on the study design and have indicated that a single study demonstrating safety and efficacy of odevixibat would be sufficient for regulatory filings.  The trial is expected to enroll approximately 45 patients aged 0 to 17 years of age with a genetically confirmed diagnosis of ALGS across 35 sites in North America, Europe, Middle East and Asia Pacific.

With U.S. and EU regulatory submissions for odevixibat in PFIC completed, the Company anticipates potential regulatory approvals, issuance of a rare pediatric disease priority review voucher and launch in the second half of 2021.

www.albireopharma.com/programs/pipeline

und

Das Odevixibat PFIC-Programm oder Elemente davon haben in den USA die Bezeichnung Fast Track, seltene pädiatrische Erkrankungen und Orphan Drugs erhalten. Darüber hinaus hat die FDA Odevixibat die Orphan Drug Designation zur Behandlung des Alagille-Syndroms, der Gallenatresie und der primären biliären Cholangitis erteilt. Die EMA hat Odevixibat eine beschleunigte Bewertung, die Ausweisung von Waisen sowie den Zugang zum PRIority MEdicines (PRIME) -System zur Behandlung von PFIC gewährt. Das Pädiatrische Komitee hat Albireos Odevixibat-Plan für pädiatrische Untersuchungen bei PFIC und Gallenatresie zugestimmt. EMA hat Odevixibat auch die Orphan-Bezeichnung für die Behandlung von Gallenatresie, Alagille-Syndrom und primärer biliärer Cholangitis erteilt.

www.albireopharma.com/programs/odevixibat

finance.yahoo.com/news/...iates-global-phase-3-130000104.html

Mirum hat mit einer P2 (überwiegend open label !!!) Studie NDA eingereicht, 31 Patienten
clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02160782

Albo hingegen wartet mit einer P3 double-Blinded stufy auf, 45 Patienten

Da Mirum das Enrollment abgeschlossen hat, sind sie hier klar vorne. Aber sicher nicht in qualitativer Hinsicht. Da darf bei Mirum jetzt nichts schief laufen, insbesondere seitens FDA keine Zusatzstudie angefordert werden (was man wirklich nicht ausschließen kann).
Albo baut Druck auf seinen Kontrahenten auf!

ir.mirumpharma.com/static-files/...11f-4ac9-a55a-24131643a961

Ganz interessant anzuschauen, insbesondere da zu allen Krankheiten Informationen allgemeine Informationen abgegeben werden, u.a. die Patientenzahl, wie sie von Mirm geschätzt wird.

worst case,wenn mirum vor albi die zulassung bekommen würde,wie schmerzhaft würde das für albi (uns) werden?

ich denke, dass derzeit Kleinanleger den Kurs machen.
Für manch institutionellen Investoren wird es hier wieder interessant, wenn die Umsätze sprudeln. Ich denke, dass manch einer an seinen Anlagebestimmungen aktuell an einem Einstieg gehindert ist.
Ich denke, dass Albo in PFIC das Approval erhält und es schafft, den Vertrieb eigenständig zu stemmen. Viele andere Marktteilnehmer warten mit ihrem Einstieg aber ab, bis das dies in die Tat umgesetzt wurde.

Hier muss man Geduld haben. Aber auch für´s traden ist der Wert durchaus geeignet.

Wie es in BA sowie ALGS ausgeht, kann man nicht sagen. Aber ich denke, dass die Aussichten nach der guten PFIC Studie und den positiven open-label Langzeitdaten sehr sehr vielversprechend sind.

geht es im Grunde genommen um die Minderung des Juckreizes bzw. die Reduktion der Bile Acids.
Und hier hat A4250 bislang eindrucksvoll geliefert

meine letzte Tranche zu 25 USD vor dem Readout genommen und somit meinen durchschnittlichen EK auf inzwischen 19,5 USD erhöht. Und ich schätze Albo auch aktuell noch klar als Kauf ein. Die Amis fangen gerade erst so richtig mit dem kaufen an, wenn ich mal so im Stocktwits Board mitlese.....
Und Perceptive Advisors hat zu 40 USD erheblich aufgestockt.
Wenn in PFIC das approval durch ist, sollten wir uns um Kurs > 50 USD keine Sorgen mehr machen.
Was hier langfristig drin ist, kann man heute noch nicht sagen. Aber meine Phantasie ist schon erheblich (Elobixibat, ALGS, BA....)

wie die Börse es heute aufnimmt. Oder nur sieht, dass durch eine neue Studie erstmal nur wieder Cash verbrannt wird.

wieso schmerzhaft? Albo entgehen halt im äußersten WorstCase die Einnahmen in ALGS und die Kosten der Studie laufen ins Leere.
Wir haben dann halt einen Goldbarren weniger, aber trotzdem einen vollen Geldspeicher!

Gruß vom Glatzenkogel

www.wallstreet-online.de/nachricht/...staat-greift-tasche-ist

und für reine Aktiengeschäfte nicht so gefährlich. Alles halb so wild
Veräußerungsverluste aus Aktien kannst Du auch in Zukunft mit Veräußerungsgewinnen aus Aktien verrechnen. da greift die 10.000 Grenze nicht.
Schwierig wird es, wenn du mit Gewinnen aus Dividenden, Zinsen etc verrechnen möchtest.

und so richtig übel ist die neue Rechtslage für daytrader, die Futures handeln!  

wird auch sehr wahrscheinlich dem Bundesverfassungsgericht vorgelegt werden. Wenn es überhaupt kommt. Noch kann es der Bundesrat kippen.
ich beschäftige mich aktuell intensiv mit dem Futurehandel, von daher wäre ich ggfs selbst betroffen. Aber wenn´s so kommt, verlagere ich den Handel in meine bestehende vermögensverwaltende GmbH, denn da greift die Verlustbeschränkung ohnehin nicht.
Man muss dem Finanzminister immer einen Schritt voraus sein o;)))

Wird Odevixibat sowohl für PFIC als auch für beliärer Atresie zugelassen??

Auszug aus dem heutigen Text

EMA hat Albireos pädiatrischen Prüfplänen für Odevixibat zur Behandlung von PFIC und biliärer Atresie zugestimmt.


Die EMA hat Odevixibat für die Behandlung von PFIC eine beschleunigte Prüfung, die Orphan Designation sowie den Zugang zum PRIority MEdicines (PRIME)-Programm gewährt. Das pädiatrische Komitee der EMA hat Albireos pädiatrischen Prüfplänen für Odevixibat zur Behandlung von PFIC und biliärer Atresie zugestimmt. Nach Abschluss der Zulassungsanträge in den USA und der EU für Odevixibat bei PFIC rechnet das Unternehmen mit einer möglichen Zulassung, der Ausstellung eines Priority Review Vouchers für seltene pädiatrische Erkrankungen und der Markteinführung in der zweiten Hälfte des Jahres 2021.

Übersetzt mit www.DeepL.com/Translator (kostenlose Version)

nach den guten News von heute das der kurs steigt,stattdessen geht's bergab.Schade.

https://www.youtube.com/watch?v=gTPmvhNFdB8

ich spekuliere ohnehin nicht darauf und denke auch, dass Albo stand alone besser dran ist. Ist halt immer die Frage nach dem Anlagehorizont.

Edika: in BA hat gerade erst das Enrollment der P3 gestartet. Dauer 2 Jahre. zulassung bezieht sich nur auf PFIC. ALGS wird allerdings vor BA fertig sein, obwohl später gestartet.

.. was ist ein pädrischer Prüfplan? Denn wenn man das verstanden hat, sieht man dann auch klarer. Im Grunde ist das ein für Kinder zugeschnittenes Medikament und nur darum geht es.

PUMA (Paediatric use marketing authorisation) - Genehmigung für die pädiatrische Verwendung

Die Genehmigung für die pädiatrische Verwendung (Paediatric use marketing authorisation (PUMA)) ist eine neue Form der Arzneimittelzulassung. Diese besondere, zusätzliche Genehmigung kann für jedes Arzneimittel erteilt werden, welches bereits für Erwachsene zugelassen ist, und für das eine weitere Zulassung ausschließlich für die Verwendung in der pädiatrischen Bevölkerung beantragt wird. Diese Genehmigung kann für alle pädiatrischen Indikationen in allen oder bestimmten Altersgruppen und für die Entwicklung kindgerechter Darreichungsformen erteilt werden. Die Entwicklung für die Anwendung bei Kindern muss dem durch den Pädiatrieausschuss gebilligten pädiatrischen Prüfkonzept folgen.

Das Kursziel von Albireo Pharma wurde von HC Wainwright in einer am Freitag an Anleger ausgegebenen Mitteilung von 67,00 USD auf 75,00 USD angehoben.