exagamglogene autotemcel:
crisprtx.gcs-web.com/news-releases/...-new-data-more-patients
CTX 130:
crisprtx.gcs-web.com/news-releases/...ive-results-its-phase-1
CRISPR Therapeutics ist mMn nach das führende Unternehmen im Bereich der CRISPR-Technologie, vor allem wegen den teils weit fortgeschrittenen Produktkandidaten, allen voran Exagamglogene autotemcel, das gegen Beta-Thalassämie und Sichelzell-Anämie eingesetzt werden soll.
Die aktuelle oben verlinkte news dazu zeigte eine sehr lang anhaltende Wirksamkeit und Verträglichkeit. Mit dieser Therapie kommt es durch Produktion von fetalem Hämoglobin zu einer funktionellen Heilung dieser Erkrankungen mit nur einer Behandlung! Die Phase 3 ist bereits im Gange, erste Ergebnisse darf man sich wohl bis Ende des Jahres erwarten. Die mögliche Zulassung wird wohl aber erst Ende nächstes Jahr kommen.
Beta-Thalassämie findet man vor allem bei Menschen die aus Ländern der östlichen Mittelmehrregion stammen ("Mittelmehrfieber"), es kommt aber auch in Südostasien und China vor. Etwas häufiger ist die Sichelzellanämie, die vornehmlich in der afrikanisch-stämmigen Bevölkerung aber auch in Südostasien/Indien vorkommt.
Das Marktpotential von Exagamglogene liegt umsatzweise im einstelligen Milliardenbereich (ca. 2 Mrd. Dollar wurden hier geschätzt).
Wer etwas Geduld mitbringt kann mit Crispr Therapeutics schöne Renditen erzielen mMn. Wäre das am weitesten fortgeschrittene Produkt schon in der Marktreife so wäre eine faire Bewertung sicherlich im niedrigeren 2-stelligen Milliardenbereich zu suchen.
Das noch in der Phase 1 steckende Produkt CTX 210 könnte eine Heilung für Menschen mit Typ 1-Diabetes bedeuten, ich muss ja nicht erzählen, dass das der Überhammer wäre, nicht nur medizinisch sondern auch finanziell!
Falls es euch interessiert, ich bin Mediziner und interessiere mich sehr für Biotechs wie Crispr Therapeutics. Ich werde alle relevanten news hier posten und meine bescheidene Meinung dazu abgeben. Ich bin hier noch recht dezent investiert, plane aber bei Gelegenheit noch ordentlich zuzukaufen!