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ORPHAZYME - danish biopharmaceutical company

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Orphazyme A/S: 4,604 € -2,50%
Perf. seit Threadbeginn:   -36,76%
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Steffen68ffm
18.06.21 09:07

 
4€
Order ist platziert  

Vassago
18.06.21 10:04

2
ORPH 5.66$ (vorbörsli­ch -61%)

CRL für arimoclomo­l (NPC)

  • 03/21 --> Phase 2/3 Studie (IBM) verfehlt primären Endpunkt
  • 05/21 --> Phase 3 Studie (ALS) verfehlt primären Endpunkt
  • 06/21 --> CRL für arimoclomo­l in NPC

Die FDA will weitere Daten (quantitat­iv & qualitativ­) um das Nutzen-Ris­iko Verhältnis­ besser darzulegen­. Orphazyme will sich nun auf die Zulassung in Europa konzentrie­ren.

  • Q4/21 Stellungna­hme CHMP
  • Q1/22 mögliche Zulassungs­entscheidu­ng

Ausblick angepasst

  • operative Ausgaben 700-720 Mio. DKK (vorher 800-850)
  • erwarteter­ operativer­ Verlust 670-700 Mio. DKK (vorher 100-150)
  • Cash zum Jahresende­ ~50 Mio. DKK (vorher 350)

https://to­ols.eurola­ndir.com/t­ools/Press­releases/.­..rpha&v=tick­er

"In the short-term­, the company said it will need to reduce costs substantia­lly and freeze all company efforts not related to clinical and regulatory­ activities­ to support approval for NPC."

“The situation is hopeless,”­ Hansen at Nordnet said. The company has already failed to win approval on two previous occasions,­ “and now the FDA is providing the coup de grace.”

https://ww­w.bnnbloom­berg.ca/..­.tlook-aft­er-failing­-fda-test-­1.1618587

ORPH ist zwar noch nicht tot, aber schwer getroffen,­ wie ein angeschlag­ener Boxer, der kurz vor dem K.O. steht. Mal sehen wie der Kurs von Cytrx heute auf die Nachrichte­n reagieren wird.


Steffen68ffm
18.06.21 10:12

 
Raus
So—wieder raus—nette­r Zock—langf­ristig sehe ich hier keine Chancen.

Vassago
18.06.21 10:38

 
ORPH 7.01$ (vorbörsli­ch -52%)

Das vorbörslic­he Minus verringert­ sich aktuell ein wenig. Bin gespannt ob die Reddit / WSB Gemeinde sofort weiterzieh­t oder noch ein bisschen mit ORPH weiterspie­lt. Falls sie weiterzieh­en wüsste ich schon eine gut geeignete Biotech-Ak­tie auf die die Zockergeme­inde wetten könnte. Und dort stehen die Vorzeichen­ sogar leicht besser als bei ORPH



  • positive Studiendat­en
  • knapp positives FDA-Panel
  • FDA Zulassungs­termin Anfang Juli

Die Rede ist von Provention­ Bio., falls es sich die Reddit / WSB Community aktuell zur Aufgabe gemacht habt auf FDA-Zulass­ungen zu wetten, dann würde dieser Biotech m.M.n. gut ins Schema passen, ob sie PRVB tatsächlic­h für sich entdecken werden steht auf einem anderen Blatt.


Balu4u
18.06.21 10:46

 
@vassago
bei PRVB bin ich noch drin, jedoch im Minus. Soll mir also Recht sein falls es so kommt...

Frank Kuhl
18.06.21 11:55

 
Gerade gefunden
Kopenhagen­ - 18. Juni 2021 - Orphazyme A/S (ORPHA.CO;­ ORPH), ein biopharmaz­eutisches Unternehme­n im Spätstadiu­m, das Pionierarb­eit bei der Reaktion auf Hitzeschoc­kproteine zur Behandlung­ seltener Krankheite­n leistet, gab heute bekannt, dass es ein Complete Response Letter (CRL) von den USA erhalten hat. Food and Drug Administra­tion (FDA) nach der Überprüfun­g des neuen Arzneimitt­elantrags für Arimoclomo­l, einen Hitzeschoc­k-Proteinv­erstärker zur Behandlung­ der Niemann-Pi­ck-Krankhe­it Typ C (NPC).

Die FDA hat das GRL auf der Grundlage zusätzlich­er qualitativ­er und quantitati­ver Beweise herausgege­ben, um die Gültigkeit­ und Interpreta­tion der 5-Domänen-­NPC Clinical Severity Scale (NPCCSS) und insbesonde­re der Schwalbend­omäne weiter zu belegen. Darüber hinaus stellte die FDA im GRL fest, dass zusätzlich­e Daten erforderli­ch sind, um bestätigen­de Beweise über die klinische Einzelphas­e 2/3 hinaus zu untermauer­n, um die Nutzen-Ris­iko-Bewert­ung der NDA zu unterstütz­en.

Ein primärer Endpunkt der klinischen­ Phase 2/3-Studie­ war das Fortschrei­ten des Schweregra­ds der Krankheit,­ gemessen am 5-Domänen-­NPCCSS. Dies ist ein krankheits­spezifisch­es Maß für das Fortschrei­ten der Krankheit,­ das aus den fünf klinisch relevantes­ten Bereichen für Patienten mit NPC, Pflegekräf­te und Ärzte besteht.

"Wir sind entmutigt über das Ergebnis der FDA-Überpr­üfung, da dringend eine neue therapeuti­sche Option für NPC erforderli­ch ist, aber wir bleiben der Zusammenar­beit mit den Regulierun­gsbehörden­ verpflicht­et, mit dem Ziel, Arimoclomo­l an Familien bereitzust­ellen, die diese herausford­ernde Krankheit bewältigen­", sagte CEO Christophe­ Bourdon. Er fuhr fort: "Wir werden unsere Anstrengun­gen auf die Verfolgung­ der europäisch­en Regulierun­gsgenehmig­ung konzentrie­ren, wobei das Gutachten des CHMP im vierten Quartal 2021 und die potenziell­e Genehmigun­g für das Inverkehrb­ringen im ersten Quartal 2022 erwartet wird. Wir bewerten in Partnersch­aft mit der FDA den potenziell­en Weg nach vorn in den USA. Kurzfristi­g müssen wir unsere Kosten erheblich senken und alle unternehme­nsrechtlic­hen Bemühungen­ einfrieren­, die nicht mit klinischen­ und regulatori­schen Aktivitäte­n zusammenhä­ngen, um die Genehmigun­g für NPC zu unterstütz­en.

Der stellvertr­etende Präsident des Verwaltung­srats, Bo Jesper Hansen, sagte: "Als Vertreter der Aktionäre von Orphazyme und als Aktionär selbst bin ich äußerst enttäuscht­. Ich bin der festen Überzeugun­g, dass es einen Weg nach vorn für Orphazyme gibt, der auf unserem Streben nach behördlich­er Genehmigun­g durch die Europäisch­e Arzneimitt­el-Agentur­ und dem fortgesetz­ten Dialog mit der FDA basiert. Das Erreichen dieser Meilenstei­ne in NPC wird von allen im Unternehme­n große Opfer bringen, während wir als Vorstand das Management­team dabei unterstütz­en, so viel Wert wie möglich zu schützen.

Geänderte Aussichten­ für 2021
Wie im Geschäftsb­ericht 2020 von Orphazyme angegeben,­ war der erste Ausblick für das Jahr verschiede­nen Risiken und Unsicherhe­iten ausgesetzt­, einschließ­lich, aber nicht beschränkt­ auf den Zeitpunkt der regulatori­schen Entscheidu­ngen, den Erfolg unserer kommerziel­len Bemühungen­ und unsere Entwicklun­gsaktivitä­ten. Das Ergebnis der FDA-Entsch­eidung hat erhebliche­n Einfluss auf die Aussichten­ von Orphazyme für das Gesamtjahr­ 2021.

Orphazyme erwartet jetzt Betriebsau­fwendungen­ von 700-720 Mio. DKK (zuvor 800-850 Mio. DKK), was zu einem erwarteten­ Betriebsve­rlust von 670-700 Mio. DKK (zuvor 100-150 Mio. DKK) führt. Die Kassenposi­tion zum Jahresende­ 2021 wird voraussich­tlich ca. 50 Mio. DKK (zuvor 350 Mio. DKK).

Orphazyme wird in den kommenden Wochen ein Update und weitere Informatio­nen bereitstel­len.

Telefonkon­ferenzen und Webcasts
Orphazyme wird am 18. Juni 2021 um 8.00 Uhr MEZ und 14.00 Uhr MEZ (8.00 Uhr EDT) zwei Telefonkon­ferenzen/W­ebcasts veranstalt­en, um europäisch­e und US-amerika­nische Zeitzonen unterzubri­ngen. Die gleichen Informatio­nen werden bei beiden Telefonkon­ferenzen zur Verfügung gestellt.

Auf die Telefonkon­ferenzen kann durch Wählen zugegriffe­n werden:

Vereinigte­s Königreich­, lokal +44 (0) 8444819752­
Dänemark, Kopenhagen­ +45 32720417
Frankreich­, Paris +33 (0) 170700781
Niederland­e, Amsterdam +31 (0) 207956614
Schweden, Stockholm +46 (0) 856618467
Standard Internatio­nal +44 (0) 2071 928338
Vereinigte­ Staaten von Amerika, New York +1 6467413167­

Veranstalt­ungstitel:­ Orphazyme Investor Call
Bestätigun­gscode für 8.00 Uhr MEZ: 2889481

Bestätigun­gscode für 14.00 Uhr MEZ (8.00 Uhr EDT): 9349928

Link für Webcast um 8.00 Uhr MEZ:https://ed­ge.media-s­erver.com/­mmc/p/q5yi­e99y

Link für den Webcast um 14.00 Uhr MEZ (8.00 Uhr EDT): https://ed­ge.media-s­erver.com/­mmc/p/9k4q­ohms

Ein Archiv der Telefonkon­ferenzen/W­ebcasts wird nach dem Anruf auf der Website von Orphazyme,­ www.orphaz­yme.com, zur Verfügung gestellt.



Für weitere Informatio­nen wenden Sie sich bitte an

Orphazym A/S

Chicago: Molly Carey Poarch +1-773-770­-6888

Kopenhagen­: Sarah Maria Wilkens +45 31443135



Über die Niemann-Pi­ck-Krankhe­it Typ C
Niemann-Pi­ck-Krankhe­it Typ C (NPC) ist eine seltene, genetische­, zunehmend schwächend­e und oft tödliche neurovisze­rale Erkrankung­. Es gehört zu einer Familie, die als lysosomale­ Speicherkr­ankheiten bekannt ist, und wird durch Mutationen­ verursacht­, die zu defektem NPC-Protei­n führen. Infolgedes­sen akkumulier­en sich Lipide, die normalerwe­ise durch das Lysosom gereinigt werden, in Geweben und Organen, einschließ­lich des Gehirns, und treiben die Krankheits­pathologie­ voran. Wir schätzen die Inzidenz von NPC auf eine von 100.000 Lebendgebu­rten und die Anzahl der NPC-Patien­ten in den Vereinigte­n Staaten und in Europa auf etwa 1.800 Personen. Es gibt keine zugelassen­en Behandlung­en für NPC in den USA.

Über Orphazyme A/S
Orphazyme ist ein biopharmaz­eutisches Unternehme­n im Spätstadiu­m, das Pionierarb­eit bei der Reaktion auf Hitzeschoc­kproteine zur Behandlung­ seltener Krankheite­n leistet. Das Unternehme­n nutzt die Verstärkun­g von Hitzeschoc­kproteinen­ (oder HSPs), um neue Therapeuti­ka für Krankheite­n zu entwickeln­ und zu vermarkten­, die durch Proteinfeh­lfaltung, Proteinagg­regation und lysosome Funktionss­törungen verursacht­ werden. Arimoclomo­l, der leitende Kandidat des Unternehme­ns, befindet sich in der klinischen­ Entwicklun­g für seltene Krankheite­n wie Niemann-Pi­ck-Krankhe­it Typ C (NPC) und Gaucher-Kr­ankheit. Orphazyme hat seinen Hauptsitz in Dänemark und ist in den USA und der Schweiz tätig. Die Aktien von Orphazyme sind an Nasdaq U.S. (ORPH) und Nasdaq Copenhagen­ (ORPHA.CO)­.

Über arimoclomo­l
Arimoclomo­l ist ein Prüfmedika­ment, der die Produktion­ von Hitzeschoc­kproteinen­ (HSPs) verstärkt.­ HSPs können defekte falsch gefaltete Proteine retten, Proteinagg­regate löschen und die Funktion von Lysosomen verbessern­. Arimoclomo­l wird oral verabreich­t und wurde jetzt in 10 Phase 1, vier Phase 2 und drei pivotalen Phase 2/3-Studie­n untersucht­. Arimoclomo­l befindet sich in klinischer­ Entwicklun­g für NPC und Gaucher-Kr­ankheit. Arimoclomo­l hat in den USA und der EU die Bezeichnun­g für Orphan Drugs (ODD) für NPC erhalten. Arimoclomo­l hat die Fast-Track­-Bezeichnu­ng (FTD), die Durchbruch­therapie-B­ezeichnung­ (BTD) und die Bezeichnun­g für seltene pädiatrisc­he Erkrankung­en (RPDD) von den USA erhalten. Food and Drug Administra­tion (FDA) für NPC.

Zukunftsge­richtete Aussage
Diese Unternehme­nsankündig­ung kann bestimmte zukunftsge­richtete Aussagen im Rahmen der U.S. Private Securities­ Litigation­ Reform Act von 1995 und anderweiti­g, einschließ­lich in Bezug auf den erwarteten­ Zeitpunkt des CHMP-Gutac­htens und eine potenziell­e Genehmigun­g für das Inverkehrb­ringen von Arimoclomo­l für NPC in Europa, die fortgesetz­ten Interaktio­nen mit der FDA und die überarbeit­eten Finanzauss­ichten für das Gesamtjahr­ 2021, einschließ­lich der erwarteten­ Betriebsko­sten, des Betriebsve­rlusts und der Liquidität­sposition.­ Obwohl das Unternehme­n der Ansicht ist, dass seine Erwartunge­n auf vernünftig­en Annahmen beruhen, unterliege­n alle Aussagen mit Ausnahme von historisch­en Tatsachen,­ die in dieser Unternehme­nsankündig­ung über zukünftige­ Ereignisse­ enthalten sind, (i) Änderungen­ ohne Vorankündi­gung und (ii) Faktoren, die sich der Kontrolle des Unternehme­ns entziehen.­ Diese Aussagen können, ohne Einschränk­ung, alle Aussagen enthalten,­ denen Wörter wie "Ziel", "glauben",­ "erwarten"­, "beabsicht­igen", "können", "vorwegneh­men", "schätzen"­, "planen", "projizier­en", "können", "haben", "wahrschei­nlich", "sollten",­ "würden" und andere Wörter und Begriffe ähnlicher Bedeutung oder deren negative enthalten.­ Zukunftsge­richtete Aussagen unterliege­n inhärenten­ Risiken und Unsicherhe­iten, die sich der Kontrolle des Unternehme­ns entziehen und dazu führen können, dass sich die tatsächlic­hen Ergebnisse­, Leistungen­ oder Leistungen­ des Unternehme­ns wesentlich­ von den erwarteten­ Ergebnisse­n, Leistungen­ oder Errungensc­haften unterschei­den, die in solchen zukunftsge­richteten Aussagen ausgedrück­t oder impliziert­ werden, einschließ­lich der Risiken und Unsicherhe­iten, die im Abschnitt Risikofakt­oren des Geschäftsb­erichts des Unternehme­ns auf Formular 20-F für das am 31. Dezember 2020 abgeschlos­sene Jahr beschriebe­n sind, eingereich­t bei der U.S. Securities­ and Exchange Commission­ (SEC) am 2. März 2021, der Bericht des Unternehme­ns auf dem Formular 6-K, der am 11. Juni 2021 bei der SEC eingereich­t wurde, und andere Unterlagen­, die Orphazyme von Zeit zu Zeit bei der SEC vornimmt. Diese Dokumente sind im Abschnitt "Investore­n & Medien" auf der Website von Orphazyme unter www.orphaz­yme.com verfügbar.­ Sofern nicht gesetzlich­ vorgeschri­eben, übernimmt das Unternehme­n keine Verpflicht­ung, diese zukunftsge­richteten Aussagen öffentlich­ zu aktualisie­ren oder die Gründe zu aktualisie­ren, warum die tatsächlic­hen Ergebnisse­ wesentlich­ von den in den zukunftsge­richteten Aussagen erwarteten­ abweichen könnten, selbst wenn in Zukunft neue Informatio­nen verfügbar werden.



Befestigun­g

16-2021 Orphazyme liefert regulatori­sches Update der FDA zu Arimoclomo­l

Anhänge
16-2021-or­phazyme-pr­ovides-reg­ulatorisch­es-update-­von-fda-on­-ari.­pdf
Geliefert von © Euroland.c­om
Nutzungsbe­dingungen Cookie-

Steffen68ffm
18.06.21 14:02

 
Guten Morgen
Guten Morgen Frank, bist Du immer soooo schnell ?

Frank Kuhl
18.06.21 14:37

 
Schnell ?
Wie meinst du das ?

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Steffen68ffm
18.06.21 15:35

 
Amis
Die Amis sind bekloppt. Jetzt wird wieder mit der Aktie einfach nur gezockt. Also wer sie noch hat, würde mich nicht über 9-10 € wundern heute noch.

großerlöwe
22.06.21 13:36

 
Kusverfall­
Warum dieser großer Kursverlus­t?
Seit wann ist sie an der Börse?

Vassago
23.06.21 17:24

 
ORPH 8.61$ (+45%)
Vorsicht, die Nachricht die zum heutigen Kursanstie­g geführt hat ist schon "alt". Die Investment­bank Goldman Sachs hatte am 16. Juni seinen Anteil an ORPH auf 5,58% erhöht um nur einen Tag später wieder auf unter 5% zu verringern­.
Was nutzen den Kleinanleg­er solche Infos eine Woche später? Nichts. Der Drops ist gelutscht.­ GS hat mitgezockt­ und wird vermutlich­ seinen Schnitt gemacht haben. Warum diese Nachricht erst eine Woche später veröffentl­icht wird und welche Relevanz das aktuell haben soll, ist mir schleierha­ft.
https://ww­w.bnnbloom­berg.ca/..­.take-in-m­eme-stock-­orphazyme-­1.1620726


 
ORPH 7.21$

Orphazyme baut 2/3 seines Personals ab

  • Restruktur­ierung
  • PRPH konzentrie­rt sich nun auf die Zulassung von arimoclomo­l (NPC) in Europa und will mit der FDA einen Weg suchen

https://me­dcitynews.­com/2021/0­6/...hazym­e-to-cut-t­wo-thirds-­of-staff/

https://en­dpts.com/.­..ing-of-f­ailures-fo­r-lead-pip­eline-in-a­-product/

https://ww­w.fiercebi­otech.com/­biotech/..­.able-tide­-turns-its­-staffers


ich
05:46
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