Verfügbare Programme mit erweitertem Zugang
SOD1-ALS: Tofersen
Tofersen ist ein Antisense-Wirkstoff, der für die mögliche Behandlung von SOD1-ALS untersucht wird. In der Phase-3-Studie VALOR erreichte der primäre Endpunkt, gemessen an der Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale (ALSFRS-R), keine statistische Signifikanz; es wurden jedoch Anzeichen für eine verringerte Krankheitsprogression bei mehreren sekundären und explorativen Endpunkten beobachtet. Auf der Grundlage der Gesamtheit der Daten aus der Phase-3-Studie VALOR und ihrer offenen Verlängerung steht Biogen in regem Austausch mit den Aufsichtsbehörden, der medizinischen Fachwelt, Patientenverbänden und anderen wichtigen Interessengruppen auf der ganzen Welt, um mögliche nächste Schritte festzulegen.
Angesichts des großen ungedeckten Bedarfs hat Biogen außerdem die Berechtigung zur Teilnahme an seinem laufenden Early-Access-Programm (EAP) auf alle Menschen mit SOD1-ALS ausgeweitet, in Ländern, in denen solche Programme nach den lokalen Vorschriften zulässig sind und der künftige Zugang gesichert werden kann. EAP-Programme ermöglichen es Patienten, kostenlos Zugang zu einem Medikament zu erhalten, bevor die Behandlung kommerziell zugelassen wird. Sollte sich kein klarer Weg für Tofersen abzeichnen oder sollten die Aufsichtsbehörden eine weitere kontrollierte Studie verlangen, könnte Biogen das EAP überarbeiten oder einstellen.
In einigen Ländern wird sich durch die Ausweitung des Anspruchs auf den EAP auch der Regulierungsmechanismus für den Zugang ändern. In diesen Fällen kann es sein, dass der behandelnde Arzt im Namen von Patienten, die bereits in einem bestehenden begrenzten EAP eingeschrieben sind, Maßnahmen ergreifen muss. Biogen wird mit Clinigen zusammenarbeiten, um diese behandelnden Angehörigen der Gesundheitsberufe zu unterstützen, wenn die lokalen Vorschriften Änderungen erfordern.
Behandelnde Fachkräfte des Gesundheitswesens können Anträge im Namen von Patienten, die die Einschluss-/Ausschlusskriterien erfüllen, per E-Mail einreichen.
https://www.biogen.com/en_us/access-programs.htmlPatients may potentially gain access to an investigational therapy three ways: through clinical trials, expanded access programs (EAPs), and single patient access or emergency use.