Meines Wissens nach ist die Richtgröße für die komplette klinische Entwicklung 6 Jahre zuzüglich 1 Jahr Zulassungprüfung... dies ist allerdings lediglich der Durchschnittswert für Medikamente jeglicher Art. Hier muss man aber schon spezieller die Art des möglichen Medikaments berücksichtigen.
Bis jetzt gab es zu 1D09C3 (wenn das die Phase I ist, um die es sich hier handelt) noch keine konkete Aussage... bis auf einen Analysten, der 2007 als Markteinführung angegeben hat (was sehr schnell wäre). Der Zielmarkt ist NHL und zwar als Ergänzung, Kombination oder Ersatz von Rituxan (Multi-Mrd-Blockbuster) - die Kombination ist möglich, da es sich um einen neuartigen von Rituxan unabhängigen Wirkmechanismus handelt (würde z.B. gegen Rituxanresistenz helfen). Interessant finde ich hierbei, dass 1D09C3 gegenüber Rituxan weniger auf ein intaktes Immunsystem angewiesen sein soll, was wichtig für eine Kombination mit der Chemotherapie ist.
Ein Medikmanent in der Entwicklung stellt immer ein Risiko da... allerdings ist die von dir genannte Zulassungswahrscheinlichkeit von 1% in Phase I viel zu niedrig angesetzt (das trifft vielleicht eher für die spätere Präklinik zu). Bei GPC wird 1D09C3 von den Analysten noch überhaupt nicht in die Bewertung mit eingerechnet... also kann der Beginn der Phase I sich prinzipiell nur positiv (oder überhaupt nicht) auswirken. Erst mit Abschluss der Phase I kann es zu einem Scheitern kommen, was sich aber eigentlich nur negativ auf GPC auswirken kann, wenn zuvor 1D09C3 positiv in die Bewertung mit einbezogen wurde. Daher bestehen zunächst nur Chancen und keine Risiken für den Kurs bezüglich einer möglichen Phase I von 1D09C3.
Die Zulassungswahrscheinlichkeit von Satraplatin in Phase III schätze ich übrigens sehr hoch ein (deutlich höher als der übliche Durchschnitt in Phase III), da es von der FDA alle möglichen Beschleunigungen erhalten hat, der Wirkmechanismus dem langjährigen Standard entspricht und die Phase III vom Aufbau her der erfolgreichen Phase II entspricht.
hier noch ein Artikel zu den einzelnen Phasen usw...
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Das Testverfahren bis zur Zulassung
Das Zulassungsverfahren beginnt im Labor. Nach Entdeckung einer viel versprechenden chemischen Zusammensetzung wird diese in Zellkulturen, isoliertem Gewebe und an Laborversuchstieren getestet. Daraus können die Forscher ziemlich präzise vorhersagen, was beim Test am Menschen zu erwarten ist. Im Durchschnitt erreicht nur eine chemische Zusammensetzung von 1000 die Stufe der klinischen Tests. Fallen die Testergebnisse vielversprechend aus, entscheidet das Unternehmen, ob es das lange und kostspielige Verfahren bis zur Marktzulassung der chemischen Zusammensetzung in Angriff nimmt.
Da die meisten Hersteller medizinischer Präparate bei mehreren derartigen Zusammensetzungen mit Potenzial vor dieser Entscheidung stehen, muss das Unternehmen die Größe der potenziellen Patientengruppe berücksichtigen, darüber hinaus die Frage, inwieweit der Markt für das Medikament schon durch Konkurrenzpräparate abgedeckt ist, sowie die finanzielle Lage des Unternehmens. Alle diese Faktoren beeinflussen die Entscheidung, ob mit den Tests für eine Zulassung begonnen werden soll. Da die meisten Unternehmen die Patentierung für die kommerzielle Nutzung eines Präparats schon in der Phase der prä-klinischen Tests beantragen und durchsetzen, beginnt die Zeit des Patentschutzes schon ab diesem Zeitpunkt.
Patentschutz besteht im Allgemeinen für einen Zeitraum zwischen 17 Jahren für Patente, die vor dem 7. Juni 1995 gewährt wurden, und 20 Jahren für Patente, die nach diesem Datum bewilligt wurden. Die prä-klinischen Tests nehmen für die meisten Medikamente ungefähr 5 Jahre in Anspruch. Also läuft der Patentschutz, der im Allgemeinen 17 Jahre beträgt, schon zum Zeitpunkt der prä-klinischen Tests. Die prä-klinischen Tests nehmen für die meisten Medikamente ungefähr 5 Jahre in Anspruch.
Angenommen, das Unternehmen entscheidet sich zur Durchführung von klinischen Tests, muss zunächst ein Investigational New Drug-Antrag bei der FDA zur Bewilligung eingereicht werden. Die IND tritt 30 Tage nach Eingang bei der FDA in Kraft (vorausgesetzt, die Behörde verlangt nicht weitere Informationen) und muss danach bis zum Abschluss der klinischen Tests jährlich eingereicht werden. Dem IND-Antrag müssen Ergebnisse aus prä-klinischen Tests beigefügt werden, die die Durchführung von Tests am Menschen für dieses Präparat gerechtfertigt erscheinen lassen. Bei ungefähr 85% aller IND-Anträge kommt es zu klinischen Tests. Erhält das Unternehmen von der FDA eine positive Antwort, beginnt es mit Phase 1 der klinischen Tests. Zu diesem Zeitpunkt stehen die Chance für eine Markteinführung des Präparats 5 zu 1. Bis dahin wird es jedoch normalerweise noch 5-9 Jahre dauern.
Phase 1
Tests in Phase 1 konzentrieren sich darauf, ein Unbedenklichkeitsprofil für ein Präparat zu erstellen. Üblicherweise handelt es sich bei den Testpersonen um gesunde Freiwillige, aber ab und zu nehmen auch unheilbar erkrankte, austherapierte Patienten an den Tests in Phase 1 teil. In der Regel besteht die Versuchspopulation in Phase 1 aus nicht mehr als 100 Patienten. Grundlegendes Ziel in Phase 1 ist es zu ermitteln, wie das Medikament vom Körper aufgenommen, verteilt, verarbeitet und ausgeschieden wird. Die Wirkungsdauer des Medikaments wird ebenfalls gemessen. Die Tests in Phase 1 nehmen zwischen einem und drei Jahren in Anspruch.
Sind die Testergebnisse aus Phase 1 vielversprechend und ist die Unbedenklichkeit des Präparats festgestellt, beginnt Testphase 2. Entscheidet sich das Unternehmen zur Durchführung der Phase 2, steigen die Chancen des Präparats auf Markteinführung auf knapp unter 30%.
Phase 2
In Phase 2 werden kleine, sorgfältig überwachte Untersuchungen durchgeführt, die die Unbedenklichkeit des Präparats weiterhin einschätzen und Nebenwirkungen ermitteln sollen. Das Präparat wird Freiwilligen verabreicht (in der Regel zwischen 100 und 300 Patienten), die auch tatsächlich an der Krankheit bzw. den Symptomen leiden, die mit dem Präparat bekämpft werden sollen. In dieser Phase wird auch die optimale Dosierung des Medikaments ermittelt. Darüber hinaus werden statistische Endwerte für das Präparat errechnet, die das angestrebte positive Ergebnis der Studie darstellen. Der derzeitige medizinische Standard bei der Behandlung der betreffenden Symptome kann als Referenzpunkt für die Festsetzung der Endwerte gesehen werden. Phase 2 dauert im Durchschnitt 2 Jahre.
Ein Präparat, das mit Phase 3 beginnt, hat eine 60%ige Chance auf eine FDA-Zulassung.
Phase 3
In Phase 3 soll die Wirksamkeit des Präparats in Bezug auf die Krankheit, für deren Behandlung es entwickelt wird, geprüft werden, basierend auf den in Phase 2 ermittelten statistischen Werten. Die Studie festigt auch weiter das Unbedenklichkeitsprofil des Medikaments und protokolliert mögliche Nebenwirkungen und Abwehrreaktionen bei Langzeitanwendung. Die Tests in Phase 3 werden streng kontrolliert. Die Testgruppe besteht aus mindestens 1000 Patienten in einer Doppelblindstudie mit Placebovergleich. Stellt sich in dieser Phase die Wirksamkeit eines Präparats heraus, wird das Testverfahren zur Zulassung als erfolgreich angesehen. In der Regel werden zwei erfolgreiche Zulassungstestreihen verlangt, damit die Richtigkeit der Ergebnisse einwandfrei erwiesen ist. Sind die Ergebnisse jedoch ganz eindeutig, kann auch eine Zulassungstestreihe genügen. Phase 3 dauert in der Regel zwischen 3 und 4 Jahren.
Erreicht das Präparat in den Phase 3-Tests den gewünschten Endwert, stellt das Unternehmen einen Antrag zur Zulassung eines neuen Präparats (New Drug Application), der von bis zu 100.000 Seiten an Ergebnissen und Testdaten, die die Unbedenklichkeit und Wirksamkeit des Präparats belegen, begleitet sein kann. Zu diesem Zeitpunkt beträgt die Zulassungswahrscheinlichkeit des Präparats über 70%.
Die Zulassung durch die FDA kann zwischen zwei Monaten bis (in Extremfällen) zu mehreren Jahren dauern; dies in Fällen, in denen die Behörde weitere Informationen verlangt. Im Durchschnitt dauert die Zulassung zwischen 18 und 24 Monaten. Nach erfolgreicher Zulassung kann das Unternehmen mit der Vermarktung und dem Vertrieb des Präparats beginnen.
Phase 4
Sobald das Präparat auf dem Markt ist, muss das Unternehmen zur Beurteilung der Unbedenklichkeit des Medikaments im Routineeinsatz Beobachtungsstudien durchführen. Das Unternehmen bemüht sich ebenfalls um die Beobachtung jeder Verwendung eines Präparats zur Behandlung von anderen Krankheitsbildern, die in der originären Zulassung dieses Medikaments nicht vorgesehen sind. Wird das Medikament bei einem zulassungsfremden Krankheitsbild erfolgreich verwendet, leitet das Unternehmen häufig weitere Tests für eben dieses Krankheitsbild ein, um das Marktpotenzial des Präparats zu erhöhen. Das Unternehmen ist jedoch nicht berechtigt, die Verwendung des Präparats für zulassungsfremde Krankheitsbilder und Symptome zu bewerben oder öffentlich gutzuheißen.
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mfg ipollit ;-)
