Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM), ein führendes Unternehmen im Bereich seltener Lebererkrankungen, gab heute seine Teilnahme am International Liver Congress bekannt, der vom 23. bis 26. Juni 2021 stattfindet. Das Unternehmen wird eine integrierte Sicherheitsanalyse von Maralixibat bei 86 Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS) vorstellen. Mirum wird außerdem eine multinationale Umfrage zu den von Patienten berichteten Ergebnissen von schwangeren Frauen mit intrahepatischer Cholestase in der Schwangerschaft (ICP) vorstellen, die in Zusammenarbeit mit ICP Support, einer führenden, auf ICP fokussierten Patientenvertretung mit Sitz im Vereinigten Königreich, durchgeführt wurde.
Zu den Postern, die während des Kongresses präsentiert werden, gehören:
Abstract PO-1285:
Eine integrierte Analyse der langfristigen klinischen Sicherheit bei Maralixibat-behandelten
Teilnehmern mit Alagille-Syndrom
Abstract PO-2657:
Patientenperspektiven zu Pruritus bei intrahepatischer Cholestase der Schwangerschaft: eine
multinationale Umfrage
Alle Poster werden auf der Website des Internationalen Leberkongresses verfügbar sein
ab Mittwoch, 23. Juni um 8:00 Uhr MESZ (2:00 Uhr ET) verfügbar.
Über Maralixibat
Maralixibat ist ein neuartiges, minimal absorbiertes, oral verabreichtes
Medikament, das bei mehreren seltenen cholestatischen Lebererkrankungen
Lebererkrankungen untersucht. Maralixibat hemmt den apikalen natriumabhängigen Gallensäure
Transporter (ASBT), was dazu führt, dass mehr Gallensäuren mit den Fäzes ausgeschieden werden,
was zu niedrigeren systemischen Gallensäurespiegeln führt und dadurch potenziell
Leberschäden und damit verbundene Effekte und Komplikationen zu reduzieren.
Komplikationen. Mehr als 1.600 Personen haben Maralixibat erhalten,
darunter mehr als 120 Kinder, die Maralixibat als
Maralixibat als Prüfpräparat für das Alagille-Syndrom (ALGS) und die progressive
progressive familiäre intrahepatische Cholestase (PFIC) erhielten. In der klinischen Phase-2b-Studie ICONIC ALGS
Patienten, die Maralixibat einnahmen, eine signifikante Reduktion der Gallensäuren
und Juckreiz im Vergleich zu Placebo, sowie eine Reduktion von Xanthomen und
beschleunigtem Wachstum über einen längeren Zeitraum. In einer Phase-2-PFIC-Studie wurde eine genetisch definierte
Untergruppe von BSEP-Defekten (PFIC2), sprachen die Patienten auf Maralixibat mit einer
Erhöhung des transplantationsfreien Überlebens an. Die U.S. Food and Drug Administration
hat Maralixibat den Status einer Breakthrough Therapy für die Behandlung von
Juckreiz im Zusammenhang mit ALGS bei Patienten ab einem Jahr und für
PFIC2. Maralixibat wurde in den Studien allgemein gut vertragen. Die
häufigsten behandlungsbedingten Nebenwirkungen waren Durchfall und abdominale
Schmerzen. Bis Maralixibat zugelassen und verschreibungsfähig ist, steht das
Maralixibat zugelassen und verschreibungsfähig ist, steht das Medikament Patienten mit ALGS über das
Programm zur Verfügung. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte ALGSEAP.com. Für weitere
Informationen über die laufenden Studien von Maralixibat bei pädiatrischen Lebererkrankungen,
besuchen Sie bitte die Webseiten der Studien: Phase-3-MARCH-Studie für PFIC und Phase-2b
EMBARK-Studie für biliäre Atresie.
Über Volixibat
Volixibat ist ein oraler, minimal absorbierter Wirkstoff zur selektiven Hemmung
den apikalen natriumabhängigen Gallensäuretransporter (ASBT). Volixibat bietet möglicherweise
einen neuen Ansatz in der Behandlung von cholestatischen Erkrankungen bei Erwachsenen
Blockierung des Recyclings von Gallensäuren durch Hemmung des ASBT, wodurch die Gallensäuren
Gallensäuren systemisch und in der Leber. Phase-1- und Phase-2-Studien mit Volixibat
Phase-1- und Phase-2-Studien mit Volixibat zeigten eine fäkale Gallensäureausscheidung, ein pharmakodynamischer Marker für
ASBT-Hemmung, zusätzlich zu einer Senkung des LDL-Cholesterins und einem Anstieg des
7αC4, die Marker der Gallensäure-Synthese sind. Volixibat wurde in mehreren klinischen
Volixibat wurde in mehreren klinischen Studien an mehr als 400 Personen untersucht. Die häufigsten
Nebenwirkungen waren leichte bis mittelschwere gastrointestinale Ereignisse, die in den
in den Volixibat-Gruppen.
Volixibat wird derzeit in Phase-2b-Studien für die primäre
sklerosierende Cholangitis (VISTAS-Studie) und intrahepatische Cholestase der
Schwangerschaft (OHANA-Studie). Mirum plant den Beginn einer Phase-2b-Studie für primäre
biliäre Cholangitis noch in diesem Jahr zu beginnen.
Über Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Mirum Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase
das sich auf die Entwicklung und Kommerzialisierung einer Pipeline von neuartigen
Pipeline neuartiger Therapien für schwächende Lebererkrankungen. Mirums führender Produktkandidat
Produktkandidat, Maralixibat, ist ein orales Prüfpräparat in der Entwicklung für das
Alagille-Syndrom (ALGS), progressive familiäre intrahepatische Cholestase
(PFIC) und biliäre Atresie. Mirum hat einen NDA-Antrag für Maralixibat für die
Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit ALGS eingereicht. Die NDA wurde von der
von der FDA zur vorrangigen Prüfung angenommen, mit einem PDUFA-Aktionsdatum
29, 2021. Darüber hinaus wurde der Zulassungsantrag von Mirum für die
zur Behandlung von pädiatrischen Patienten mit PFIC2 zur Prüfung
(validiert) von der Europäischen Arzneimittelbehörde angenommen. Mirum entwickelt außerdem
Volixibat, ebenfalls ein oraler ASBT-Inhibitor, zur Behandlung der primär sklerosierenden Cholangitis,
intrahepatischer Cholestase in der Schwangerschaft und primärer biliärer Cholangitis. Für
Weitere Informationen finden Sie unter MirumPharma.com.
Um seine Pipeline im Bereich cholestatische Lebererkrankungen zu erweitern, hat Mirum die
exklusive Option zur Entwicklung und Vermarktung der Gentherapieprogramme VTX-803
und VTX-802 für PFIC3 bzw. PFIC2 von Vivet Therapeutics SAS erworben,
nach präklinischer Evaluierung und Zulassungsstudien für neue Medikamente
Studien.