Albireo Pharma, Inc. (Nasdaq: ALBO), ein Unternehmen für seltene Lebererkrankungen im klinischen Stadium, das neuartige Gallensäuremodulatoren entwickelt, veranstaltet heute um 11:30 Uhr EST einen kommerziellen Tieftauchgang. In der Präsentation werden das Unternehmenspotenzial des Unternehmens, die Marktchance bei seltenen Lebererkrankungen bei Kindern und Erwachsenen sowie die weltweiten Pläne zur Vermarktung und Einführung von Odevixibat bei progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC), einer äußerst seltenen pädiatrischen cholestatischen Lebererkrankung, beschrieben.
"Wir freuen uns, dass sowohl die EMA als auch die FDA die Annahme unserer Odevixibat-Anmeldungen in den USA und in Europa mit Priorität und beschleunigten Überprüfungen bestätigt haben", sagte Ron Cooper, President und Chief Executive Officer von Albireo. "Das nachgewiesene Profil von Odevixibat im größten klinischen PFIC-Programm aller Zeiten in Verbindung mit unserer starken kommerziellen Strategie und den laufenden Entwicklungsprogrammen versetzt Albireo in die Lage, den großen globalen Markt für cholestatische Lebererkrankungen zu erobern."
In der heutigen Präsentation werden die Bemühungen beschrieben, die das Unternehmen unternimmt, um seine breite, hundertprozentige Pipeline seltener Leberwerte für Kinder und Erwachsene voranzutreiben. Das Management wird kommerzielle Pläne für den Hauptkandidaten Odevixibat vorlegen, der in den USA und der EU unmittelbar bevorstehende regulatorische Meilensteine aufweist. Odevixibat hält das Versprechen, auf mehrere seltene cholestatische Indikationen für Kinder auszuweiten, um das Unternehmenswachstum voranzutreiben. Albireo verfügt über eine starke finanzielle Position für die Kommerzialisierung, die ausreicht, um die Einführung von Odevixibat zu finanzieren, klinische Studien voranzutreiben und das Unternehmen bei der Umsatzgenerierung zu unterstützen.
Große globale Chance
Odevixibat ist ein wirksamer, nicht systemischer, nicht systemischer Gallensäuretransporthemmer (IBATi), der einmal täglich zur Behandlung von Patienten mit seltenen pädiatrischen cholestatischen Lebererkrankungen wie PFIC, Gallenatresie und Alagille-Syndrom (ALGS) entwickelt wird. Albireo führte umfangreiche Untersuchungen durch, um die globalen Marktchancen für PFIC zu verstehen, eine äußerst seltene pädiatrische Lebererkrankung, für die es derzeit keine zugelassene medikamentöse Therapie gibt. Aufgrund dieser Bemühungen erwartet das Unternehmen, dass die globalen Marktchancen bei cholestatischen Lebererkrankungen bei Kindern größer sind als erwartet. In den 25 weltweit größten Märkten (außer China und Indien) leben ungefähr 100.000 Patienten mit seltenen cholestatischen Lebererkrankungen. Albireo hat drei Goldstandard-Phase-3-Studien zu PFIC, Gallenatresie und Alagille-Syndrom initiiert oder abgeschlossen. Diese Studien sollten für die Zulassung in mehreren Regionen der Welt ausreichen.
Patientenzugang
Albireo treibt seine globale Vermarktungsstrategie voran und startet die Bereitschaft für Odevixibat in Erwartung eines möglichen Starts im zweiten Halbjahr 2021. Das Unternehmen hat Aufklärungsbemühungen mit Zahlern begonnen, um sie über das Fortschreiten der Krankheit und die Belastung durch PFIC aufzuklären. Als Teil von Albireos Engagement, um sicherzustellen, dass Patienten mit PFIC Zugang zu Odevixibat haben, baut das Unternehmen AlbireoAssistTM auf, ein vollständig im Besitz befindliches und betriebenes Patientenunterstützungsprogramm. Dieses firmeneigene Programm wird intern bei Albireo von engagierten Pflegekoordinatoren besetzt, die dazu beitragen, Albireos Engagement für den Patientenzugang zu erfüllen.
"Kinder und Familien warten dringend auf Odevixibat, das, falls es genehmigt wird, möglicherweise die erste nicht-chirurgische Behandlung für PFIC sein wird", sagte Pamela Stephenson, Chief Commercial Officer von Albireo. "Wir bauen ein kommerzielles Team auf, das sich dem nahtlosen Zugang zu Patienten und HCPs und einem guten Preis-Leistungs-Verhältnis für Zahler und HCPs widmet."
Bis zur Zulassung von Odevixibat für den kommerziellen Verkauf bietet das Unternehmen ein erweitertes Zugangsprogramm (EAP) für berechtigte Patienten mit PFIC in den USA, Europa, Kanada und Australien an. Ärzte und Patienten können unter albireopharma.com/patients-families/expanded-access-policy mehr über Albireos Odevixibat EAP erfahren.
Bereit starten
Albireo verfügt über alle wichtigen Führungspositionen, um schnelle Markteinführungen in den USA und im Ausland zu unterstützen. Das Unternehmen hat kürzlich Kevin Springman zum Präsidenten von Amerika und Steve Arnold zum Präsidenten von International ernannt. Diese Führungskräfte stellen spezialisierte US-amerikanische und internationale Teams fertig, um den Start von Odevixibat durchzuführen. Springman wurde nach einer erfolgreichen Erfolgsbilanz in den Bereichen Vertrieb, Marketing und Marktzugang bei Sobi und zuvor bei AstraZeneca zum President of Americas ernannt. Arnold verfügt über umfangreiche Erfahrung beim Aufbau und der Leitung internationaler Teams, zuletzt bei Intercept und davor bei UCB und Gilead.
m Rahmen der Ex-USA. Albireo ging seine erste von mehreren Ex-USA-Strategien ein. kommerzielle Vertriebspartnerschaften mit Medison Pharma, Ltd. ("Medison") für Odevixibat in Israel. Medison ist ein führender internationaler Handelspartner für hochinnovative Therapien. Im Rahmen der Vereinbarung wird Medison für die Genehmigung und Vermarktung in Israel in enger Abstimmung und unter Aufsicht von Albireo verantwortlich sein.
Expansion über PFIC hinaus
Das Unternehmen hat die Infrastruktur aufgebaut, die für die weltweite Einführung von Odevixibat in PFIC erforderlich ist. Dies wird als Rahmen für zukünftige Indikationen bei ALGS und Gallenatresie mit minimalen zusätzlichen Kosten dienen. Odevixibat wird derzeit auch in einer Phase-3-Langzeitverlängerungsstudie und zwei zentralen Phase-3-Studien evaluiert: der laufenden PEDFIC-2-Phase-3-Open-Label-Studie bei Patienten mit PFIC, der BOLD-Phase-3-Studie bei Patienten mit Gallenatresie und der ASSERT Phase 3-Studie in ALGS.
Das Unternehmen untersucht verschiedene Methoden zur Modulation von Gallensäuren, um den Gallensäuretransporter-Ansatz in der erwachsenen Leber signifikant zu verändern. Bei der Entwicklung von Therapien für Lebererkrankungen bei Erwachsenen wird sich das Unternehmen zunächst auf die primäre sklerosierende Cholangitis (PSC) und die primäre bilaterale Cholangitis (PBC) mit zwei vielversprechenden neuen Kandidaten mit zwei unterschiedlichen Wirkmechanismen konzentrieren.
"Albireo unterhält eine globale, hundertprozentige, unbelastete Produktpipeline, die mehrere Indikationen und kommerzielle Möglichkeiten bei mehreren seltenen Leberindikationen abdeckt", fügte Cooper hinzu. "Die Unternehmensinfrastruktur, die wir für die Einführung des PFIC aufbauen, wird ausreichen, um in den kommenden Jahren mehrere seltene Lebererkrankungen wirksam zu behandeln."
Das Unternehmen verfügt über ausreichende Kapitalressourcen, um die geplanten Start- und Entwicklungsprogramme zu finanzieren. Cash Runway bis 2023 und plant die Monetarisierung eines Priority Review Voucher, falls dieser nach Genehmigung eingeht. Der ungeprüfte Cash-Burn im Jahr 2020 belief sich auf 101 Millionen US-Dollar, der Cash-Cash-Umsatz Ende 2020 auf 251 Millionen US-Dollar und der geplante operative Cash-Burn im Jahr 2021 auf 120 bis 130 Millionen US-Dollar. 2021 wird erwartet, dass der Umsatz mit Odevixibat im niedrigen einstelligen Millionenbereich liegt.
Telefonkonferenz
Wie bereits angekündigt, wird Albireo heute eine Telefonkonferenz und einen Webcast veranstalten. Details und Einwahlinformationen sind unten aufgeführt. Um eine zeitnahe Verbindung zum Webcast sicherzustellen, wird empfohlen, dass sich die Teilnehmer mindestens 15 Minuten vor der geplanten Startzeit registrieren. Eine archivierte Version des Webcasts kann 2 Monate nach der Veranstaltung im Bereich "Veranstaltungen und Präsentationen" auf der Seite "Medien und Investoren" der Albireo-Website wiedergegeben werden.
de.advfn.com/p.php?pid=nmona&article=84310845
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