Unternehmen erhält FDA-Priority-Review mit PDUFA-Termin am 20. Juli 2021 -
- Einreichungsdaten für PFIC-Typen 1, 2, 3, die eine einmal tägliche Anwendung bei einer Vielzahl von Patienten unterstützen -
- FDA hat Odevixibat Fast Track, Rare Pediatric Disease und Orphan Drug Designations erteilt -
- Odevixibat ist auf dem Weg, das erste zugelassene Medikament für PFIC-Patienten zu werden -
BOSTON, Jan. 25, 2021 (GLOBE NEWSWIRE) -- Albireo Pharma, Inc. (Nasdaq: ALBO), ein Unternehmen für seltene Lebererkrankungen im klinischen Stadium, das neuartige Gallensäuremodulatoren entwickelt, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) den Zulassungsantrag (New Drug Application, NDA) des Unternehmens für Odevixibat zur Behandlung von Juckreiz bei Patienten mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC) akzeptiert hat. Odevixibat ist ein potenter, einmal täglich zu verabreichender, nicht-systemischer, ilealer Gallensäuretransport-Inhibitor (IBATi), der zur Behandlung von Patienten mit seltenen pädiatrischen cholestatischen Lebererkrankungen, einschließlich PFIC, biliärer Atresie und Alagille-Syndrom, entwickelt wird. Die FDA hat ein Priority Review gewährt und als Zieldatum für den Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) den 20. Juli 2021 festgelegt, was die bisherige Prognose des Unternehmens für eine geplante Markteinführung in der zweiten Jahreshälfte 2021 unterstützt. Odevixibat hat in den USA bereits den Fast Track Status, den Status für seltene pädiatrische Erkrankungen und den Orphan Drug Status erhalten.
"Da die Zulassungsanträge in Rekordzeit fertiggestellt und nun sowohl von der FDA als auch von der EMA zur Prüfung angenommen wurden, hat Odevixibat das Potenzial, die erste zugelassene medikamentöse Behandlung für Patienten mit PFIC zu werden", sagte Ron Cooper, Präsident und Chief Executive Officer von Albireo. "Darüber hinaus stellt PFIC ohne zugelassene Behandlungen eine aufregende kommerzielle Chance dar und wird den Weg für die erwarteten zusätzlichen Indikationen beim Alagille-Syndrom und bei der biliären Atresie ebnen."
PFIC ist eine seltene und verheerende Erkrankung, die eine progressive, lebensbedrohliche Lebererkrankung verursacht. In vielen Fällen führt PFIC innerhalb der ersten 10 Lebensjahre zu Zirrhose und Leberversagen. Derzeit gibt es keine zugelassenen medikamentösen Therapien für PFIC, nur chirurgische Optionen. Im Falle der Zulassung wird Odevixibat eine einmal täglich einzunehmende, orale Medikamentenoption für Kinder mit PFIC darstellen.
"Als Eltern von Kindern mit PFIC haben wir uns lange darauf konzentriert, unsere Kinder zu trösten, die so stark kratzen, dass sie Blut abnehmen, und auf Gespräche über Lebertransplantationen", sagte Emily Ventura, Leiterin des PFIC Advocacy and Resource Network (www.pfic.org) und Mutter eines PFIC-Patienten. "Mit dieser aufregenden Entscheidung der FDA sind wir einen Schritt näher dran, die Belastung unserer Kinder zu lindern und neue Hoffnung in eine bisher ungewisse Zukunft zu bringen, für die es keine medikamentöse Behandlung gibt."
Der NDA-Antrag stützt sich auf die Ergebnisse der Phase-3-Studien PEDFIC 1 und PEDFIC 2. PEDFIC 1 war die erste und größte, weltweit durchgeführte, zulassungsrelevante Phase-3-Studie bei PFIC, in der die Wirksamkeit und Verträglichkeit von Odevixibat bei der Reduzierung von Juckreiz und Serum-Gallensäuren in einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studie untersucht wurde. In der PEDFIC-1-Studie erreichte Odevixibat sowohl den primären Endpunkt Pruritus (p=0,004) als auch den primären Endpunkt Serumgallensäure (p=0,003) und war gut verträglich mit einer sehr geringen Inzidenz von Durchfall/häufigem Stuhlgang (9,5% der mit Odevixibat behandelten Patienten gegenüber 5,0% der Placebo-Patienten). PEDFIC 2 ist eine langfristige, offene Phase-3-Erweiterungsstudie.
In Europa hat das Unternehmen für Odevixibat einen Antrag auf Marktzulassung (MAA) bei der EMA eingereicht, um die Zulassung für PFIC zu erhalten. Odevixibat ist das einzige IBATi, dem die EMA ein beschleunigtes Zulassungsverfahren gewährt hat. Odevixibat ist das einzige IBATi, das von der EMA im beschleunigten Verfahren geprüft wird und den Orphan Designation Status sowie Zugang zum PRIority MEdicines (PRIME) Schema für die Behandlung von PFIC erhalten hat. Das pädiatrische Komitee der EMA hat Albireos pädiatrischen Prüfplänen für Odevixibat zur Behandlung von PFIC und biliärer Atresie zugestimmt. Zusätzlich zur PFIC hat Odevixibat Orphan Drug Designations für die Behandlung des Alagille-Syndroms, der biliären Atresie und der primär biliären Cholangitis.
Nachdem die Zulassungsanträge in den USA und der EU für Odevixibat zur Behandlung von PFIC abgeschlossen sind, rechnet das Unternehmen mit einer möglichen behördlichen Zulassung, der Ausstellung eines Priority Review Vouchers für seltene pädiatrische Erkrankungen und der Markteinführung in der zweiten Hälfte des Jahres 2021. Odevixibat wird derzeit auch in der Phase-3-Studie BOLD bei Patienten mit biliärer Atresie, in der Phase-3-Studie ASSERT beim Alagille-Syndrom und in der laufenden offenen Phase-3-Studie PEDFIC 2 bei Patienten mit PFIC untersucht. Das Unternehmen bietet ein Expanded-Access-Programm für berechtigte Patienten mit PFIC in den USA, Europa, Kanada und Australien an.
Albireo Kommerzieller Tag
Albireo wird am 11. Februar von 11:30-1:00pm EST einen virtuellen Commercial Day für Investoren veranstalten. Das Unternehmen wird einen Überblick über die langfristige Unternehmensstrategie, die globalen Marktchancen bei seltenen pädiatrischen und erwachsenen Lebererkrankungen sowie die globale Kommerzialisierungsstrategie und die Pläne zur Markteinführung von Odevixibat bei PFIC geben. Alle Details zur Veranstaltung finden Sie auf der Albireo Events & Presentations Seite unter ir.albireopharma.com
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