Albireo neuer big player im Pharma-Milliardenmarkt

Und nochmal zu dem was IngoKnito27 gesagt hat, dass Mirum schon 1000 Patienten behandelt hat.
Da sollte man sich diesen Text durchlesen:

We first came across Mara (then LUM001 or SHP625) in our work on the Albireo (see our prior Albireo write up).  At that time, it was a failed asset competing against ALBO’s odevixibat (A4250). Shire came to own Maralixibat and Volixibat through its May 2014 $260M acquisition of Lumena immediately prior to Lumena’s IPO.  By April 2016, Mara had failed 5 Phase 2 trials including 2 in ALGS (IMAGO,ITCH trials) , 1 in PFIC (INDIGO trial), 1 in PBC (CLARITY trial) and 1 in PSC (CAMEO trial). Shire reached an agreement with former Lumena shareholders to terminate all future contingent milestones in September 2015 for $90M and subsequently wrote down the assets.  Despite the failures, Mirum will continue to run at PFIC (Progressive Familila Intrahepatic Cholestasis) and ALGS (Alagille Syndrome)
(valueinvestorsclub.com/idea/...HARMACEUTICALS_INC/1691790091)

Ich kann schon 1000 Patienten mit irgend einem Murksmedikament behandeln, das bringt mir aber nichts wenn es mehrfach die Phase 2 nicht übersteht und die Nebenwirkungen in keinem Verhältnis stehen. Deswegen wäre eine P3 mehr als angebracht und die logische Konsequenz ist, dass Mara nicht aproved wird, weil keine ausreichend Daten vorliegen.

mich halt, dass mirum bei ALGS (nur) 31 Patienten in der Phase 2b hatte und damit ohne Phase 3 NDA filen kann. Unmet Need hin oder her. Das ist schon außergewöhnlich. Aber wie Ingoknito ja zurecht sagt, haben die das mit der FDA so abgestimmt. Es wundert mich schon und ich möchte maralixibat gerade deswegen nicht (mehr) unterschätzen. Andererseits dürfte der NDA alles andere als ein Spaziergang für mirum werden.

zu PFIC Phase 3 trials
The Maralixibat PFIC Phase 3 trial plans to enroll 30 patients with nt-PFIC2.  PFIC has a very low incidence of 1 in 50-100K live births which equates to approximately 40-80 new patients per year in the US. PFIC2 accounts for roughly 60% of the total PFIC population and PFIC2 with the non-truncating mutation (nt) are 85% of PFIC2 population.   Thus the trial population incidence is consequently 20-40 new patients per year in the US. With respect to the current existing patients, there are approximately 1,500 nt-PFIC2 patients in the US and 2,500 in Europe. Albireo, which has significantly better efficacy and safety data is having a hard time enrolling its Phase 3 PFIC trial, which includes both PFIC1 and PFIC2 populations.  We think Mara will very difficult time in enrolling their phase 3 PFIC trial and have very little shot at meeting its estimated late 2020 data read out.
With respect to dosing, the Mara Phase 3 is using 600ug/kg BID.  This is over 2x higher than their maximum dose in their Phase 2 Indigo trial that maxed dosing at 280ug/kg BID.  It is a major red flag to have a Phase 3 completely different dosing than prior trials, particularly if the dose is significantly higher.

wie gesagt, ALBO hat sich zunächst die Indikation PFIC auf die Fahne geschrieben. Und hier sollten wir deutlich vor Mirum liegen. ALGS ist bei ALBO Zukunftsmusik. Also warten wir mal ab, ob Mirum bei der FDA durch die Tür kommt.....

die P3 PFIC Daten bei Albo gut sind, sollte es beim NDA Antrag eigentlich keine Probleme geben. Vorausgesetzt, man macht keine handwerklichen Fehler in dem Verfahren. Das ist zumindest meine Erwartungshaltung. Bis Ende Q2 2020 haben wir den Readout.
Zudem werden Mitte kommenden Jahres P2 Ergebnisse in NASH erwartet.

Ich benutze nicht gerne zu Wörter wie "es knallt" etc. Aber im Optimalfall könnte 2020 ein außergewöhnliches Jahr mit ALBO werden, hinter das sich Mirum verstecken kann o;))))  

ev. möchte mirum den zeitlichen Nachteil gegenüber albi durch Wegfall von Phase 3 wettmachen. guter Schachzug und weil es ja noch gar kein Mittel dagegen gibt haben sie bestimmt auch gute Chancen damit durch zukommen.  

Nur weil mirum um 110% gestiegen sind - bedeutet das nichts für ALBO

Was blieb denen auch anderes übrig? Ansonsten wäre Albo mit einem wohl besseren Mittel zuerst an den Markt gegangen. Dann hätten die gleich einpacken können.

Letztlich wird sich aber die Qualität durchsetzen, und da dürfte Albo vorne liegen. Es wird ein super spannendes Jahr 2020 für Albo (und deren Aktionäre).

Gruß vom
Advamillionär

aber es ist richtig das die fda das befürwortet das mirum die Phase 3 weglassen kann?

...damit einverstanden. Birgt natürlich größere Risiken der späteren Ablehnung.

Deren Aktionären sollte es aber egal sein. Die cleveren haben dort gestern Kasse gemacht. Hoffen wir, das wir Albo-Aktionäre das nächstes Jahr bei Albo auch machen können...

Gruß vom
Advamillionär

Habe den Kurs unter 20$ genutzt um ein bisschen nachzulegen. Das Management hat mich bisher überzeugt. Sie haben einen Plan und den verfolgen sie step by step und das wie ich finde sehr erfolgreich.  

mit erneutem, schönen Anstieg.

nochmal zu Maralixibat:
Shire hatte den Primary endpoint (Reduzierung der Serum bile acids) verfehlt. Bei Verminderung von Juckreiz scheint Maralixibat aussichtsreicher zu sein. Darum ist das nunmehr seitens Mirum der anvisierte Primary endpoint.
Quelle: www.fool.com/investing/2019/12/18/...kyrocketed-45-today.aspx

Das ist jetzt natürlich auch nur die halbe Miete. Von A4250 verspricht man sich neben der Reduzierung des Juckreizes auch die Reduktion der Serum Bile Acids, was eine Leberzirrhose/Transplantation abwenden könnte. An der Minderung der Serum Bile Acids scheint sich Mirum (auch hinsichtlich PFIC) nicht mehr heranzuwagen. Vielleicht hat man erkannt, dass man in dieser Hinsicht an A4250 vorerst nicht vorbeikommt.
Und darum konkurrieren die beiden Wirkstoffe auch nur bedingt miteinander!
Natürlich müssen jetzt die P3 Ergebnisse die bisherigen Erkenntnisse untermauern, dann braucht man sich nach Mirum nicht mehr umzusehen.  

 

hier wird nichts vergleichbares passieren !

es ist nicht so, dass man hier mit rosa roter Brille durchs Nirwana rauscht und sich nicht auch mit kritischen Haltungen beschäftigen möchte.
Wäre daher opportun, wenn man seine kritischen Anmerkungen auch entsprechend begründet, statt unentwegt nur Einzeiler zu dreschen

Dank Dir für die Recherche - bleibt spannend!

Was wird denn passieren?

was passiert gerade?

oder Jahresendkurspflege von Fonds, die sich zum Jahresabschluß die Zahlen etwas schönkaufen?

Wäre ja auch nicht schlimm, solange es dan nicht am 01.01. direkt wieder in Cash zurück verwandelt wird.

Ich halte hier Hüpfer von +100 % für durchaus ebenfalls machbar,die Gründe sind ja bekannt. Aber wenn bei diesem Hüpfer der Kurs bei 25 oder gar 30 stehen würde, wäre das noch eine ganze Ecke erfreulicher als wenn er es von müden 18 aus tut.

denke ich wäre früher gekommen, nicht erst nach 2-3 Tagen  

muss andere Gründe haben.es wird irgendeine Nachricht kommen.fragt sich nur welche!

die erste Käufe für 2020 tätigen, denke ich mal. Die Gewinner von morgen werden ins Depot gelegt.
Verirrte Käufer , die nicht wissen , dass sie nicht Mirum kaufen? Die Konkurrenz erlangt einen Vorteil, deswegen kaufen wir Albo? NASH Peak?  Halte ich für Schwachsinn  

Hier ist alles möglich!!

Auch buyout!!!

BK

Sitzen auf Kohlen!!!

...ja denke auch, dass bald ne News hier ansteht ....n.m.M

Hier steht alles drin, wann welche News kommt. Vorletzte Seite

ir.albireopharma.com/static-files/...74-4b6d-b672-c0514e785838

Cooper hat in den letzten Calls mehrfach betont, auch auf Nachfrage, dass es eine offizielle Benachrichtigung gibt, sobald die PFIC Studie voll besetzt ist. Wie ich in einem einem früheren Beitrag bereits geschrieben habe, kommt diese Nachrichten bestenfalls innerhalb der nächsten 1-2 Wochen, da sonst mit einem weiteren Verzug beim Abschluss der Studie gerechnet werden muss (wegen der Behandlungsdauer pro Patient)